SELLAS Life Sciences Group, Inc. kondigt positieve eerste topline gegevens aan voor de dosis van 45 mg (veiligheid) van haar lopende fase 2a klinische studie van haar nieuwe en zeer selectieve CDK9-remmer, SLS009, in combinatie met venetoclax en azacitidine (aza/ven) bij patiënten met recidief/refractaire (r/r) acute myeloïde leukemie (AML) die niet of niet meer reageerden op op venetoclax gebaseerde therapieën. Topline-gegevens voor de aanbevolen Fase 2-dosis (60 mg) worden later dit kwartaal verwacht. Tot nu toe zijn in totaal vijf patiënten met r/r AML die niet reageerden op op venetoclax gebaseerde therapieën, ingeschreven op het dosisniveau van 45 mg.

De eerste patiënt die aan het onderzoek deelnam, behaalde een complete respons, blijft in leven en bevindt zich momenteel in de vijfde maand van behandeling na een terugval op venetoclax en de tweede patiënt is in leven en bevindt zich in de vierde maand van behandeling. Alle ingeschreven patiënten waren in leven op het moment van hun laatste follow-up en vier gaan door met de behandeling. Bij alle patiënten zijn anti-leukemische effecten waargenomen zonder noemenswaardige veiligheidsproblemen tot op heden.

Patiënten met AML die falen op venetoclax-gebaseerde therapieën hebben beperkte behandelingsmogelijkheden en een slechte prognose met een mediane totale overleving (mOS) van ongeveer 2,5 maanden. De Fase 2a klinische studie van SLS009 is een open-label, enkel arm, multi-center studie die ontworpen is om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren op twee dosisniveaus, 45 mg en 60 mg, in combinatie met aza/ven. Naast veiligheid en verdraagbaarheid van SLS009 in combinatie met aza/ven, zijn de primaire eindpunten samengestelde complete respons (CRc) en duur van de respons (DOR).

Aanvullende eindpunten zijn voorvalvrije overleving (EFS), algehele overleving (OS) en farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) beoordelingen. SLS009 kreeg onlangs het predikaat weesgeneesmiddel van de Amerikaanse Food and Drug Administration voor AML, ondersteund door de gegevens van de Fase 1 studie van SLS009 als monotherapie die aan alle belangrijke onderzoeksdoelstellingen voldeed. In de Fase 1 studie bereikte één patiënt met AML een complete respons, waardoor SLS009 de eerste CDK9-remmer was die een complete respons bereikte in r/r AML als monotherapie en bij de laatste follow-up nog 11 maanden in leven was.

Van de 31 Fase 1 AML-patiënten waren 29 van de 31 (94%) patiënten in leven bij hun follow-up in mei 2023.