JW Therapeutics heeft de goedkeuring van de Investigational New Drug (IND) door de National Medical Products Administration (NMPA) van China aangekondigd voor de studie van het anti-CD19 autologe chimeerische antigeen receptor T (CAR-T) celimmunotherapieproduct Carteyva® (relmacabtagene autoleucel injectie) bij de behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten met recidiverende of refractaire B-cel acute lymfoblastische leukemie (r/r B-ALL). B-cel acute lymfoblastische leukemie (B-ALL) is de meest voorkomende maligniteit bij pediaters. Resistentie tegen chemotherapeutische middelen leidt tot ziekte-terugval en progressie, en de overleving na terugval is slecht bij patiënten met B-ALL.

Salvage chemotherapie zou een optie kunnen zijn, maar dat is niet voldoende om teruggevallen of refractaire agressieve ziekte te genezen. De overleving op lange termijn was beperkt door de slechte respons, het lage remissiepercentage, en het hoge recidiefpercentage na salvage chemotherapie. Momenteel is er geen standaard effectieve behandeling voor r/r B-ALL.

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) kwam naar voren als een veelbelovende strategie, niettemin kan het overlevingspercentage op lange termijn nog steeds niet bevredigend zijn[2]. Ziekterugval na therapieën blijft een belangrijke uitdaging, en nieuwe behandelingsmogelijkheden zijn nog steeds dringend nodig om de overleving op lange termijn voor patiënten met r/r B-ALL te verlengen. Deze studie JWCAR029-006) is een fase I, open-label, eenarmige, dosisescalatiestudie in China, die tot doel heeft de veiligheid, de werkzaamheid en het farmacokinetische profiel van Carteyva® bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met r/r B-ALL te evalueren, en ook de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) te bepalen.