De partner van CStone Pharmaceuticals heeft de publicatie aangekondigd van de resultaten van de Fase 3 AGILE-studie met TIBSOVO® (ivosidenib tabletten) in de New England Journal of Medicine (NEJM). De AGILE-studie is een wereldwijde Fase 3 dubbelblinde placebogecontroleerde studie bij volwassenen met voorheen onbehandelde IDH1-gemuteerde acute myeloïde leukemie (AML), waarbij TIBSOVO in combinatie met de chemotherapie azacitidine wordt vergeleken met azacitidine in combinatie met placebo. De studie voldeed aan de primaire en alle belangrijke secundaire eindpunten, waaronder de totale overleving.

Servier werkt actief samen met de FDA en gezondheidsautoriteiten over de hele wereld om deze nieuwe indicatie mogelijk op de markt te brengen, en CStone streeft ernaar deze indicatie ook in China in te dienen. AML is een kanker van het bloed en het beenmerg die gekenmerkt wordt door een snelle ziekteprogressie en is de meest voorkomende acute leukemie die volwassenen treft met naar schatting ongeveer 20.000 nieuwe gevallen per jaar in de V.S.. In China zijn er ongeveer 75,3 duizend nieuwe gevallen van leukemie per jaar en ongeveer 59% daarvan zijn AML-patiënten.

De meerderheid van de patiënten met AML hervalt uiteindelijk. Teruggevallen of refractaire AML heeft een slechte prognose. Het vijf-jaars overlevingspercentage is ongeveer 29,5%.

IDH-mutaties zijn aanwezig in ongeveer 6 tot 10 procent van de AML-gevallen. De gegevens van de wereldwijde Fase 3 AGILE studie, toonden aan dat TIBSOVO de eerste IDH1-mutatie specifieke gerichte therapie is die verbeterde gebeurtenisvrije overleving (EFS) en algehele overleving (OS) in combinatie met azacitidine aantoont, vergeleken met azacitidine plus placebo. Behandeling met TIBSOVO in combinatie met azacitidine toonde een statistisch significante verbetering van de gebeurtenisvrije overleving aan (hazard ratio [HR] = 0,33, 95% betrouwbaarheidsinterval [CI] 0,16, 0,69, 1-zijdig P = 0,0011).

De combinatie van TIBSOVO met azacitidine toonde een statistisch significante verbetering van de totale overleving (HR = 0,44 [95% CI 0,27, 0,73]; 1-zijdig P = 0,0005), met een mediane OS van 24,0 maanden versus 7,9 maanden in de placebo + azacitidine arm. Bovendien was het percentage complete remissie (CR) 47,2% (n = 34/72) voor TIBSOVO in combinatie met azacitidine vs.

14,9% (n = 11/74) voor placebo plus azacitidine (P < 0,0001). CR + CR met gedeeltelijk hematologisch herstel (CR + CRh rate) was 52,8% (n = 38/72) voor TIBSOVO in combinatie met azacitidine vs. 17,6% (n = 13/74) voor placebo plus azacitidine (P < 0,0001).

Het objectieve responspercentage (ORR) was 62,5% (n = 45/72) voor TIBSOVO in combinatie met azacitidine vs. 18,9% (n = 14/74) voor placebo plus azacitidine (P < 0,0001).