CStone Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de National Medical Products Administration (NMPA) van China de aanvullende biologics license application (sBLA) heeft goedgekeurd voor sugemalimab (Cejemly®) in combinatie met fluorouracil en op platina gebaseerde chemotherapie als eerstelijnsbehandeling van niet-resectabel lokaal gevorderd, terugkerend of gemetastaseerd oesofageaal plaveiselcelcarcinoom (ESCC). Sugemalimab wordt 's werelds eerste anti-PD-L1 monoklonaal antilichaam dat is goedgekeurd voor de eerstelijns indicatie ESCC. Deze sBLA van sugemalimab werd goedgekeurd op basis van de gegevens van de GEMSTONE-304 studie.

Het is een gerandomiseerd, dubbelblind, multicenter, placebogecontroleerd fase 3-registratieonderzoek dat is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van sugemalimab in combinatie met 5-fluorouracil plus cisplatine te evalueren als eerstelijnsbehandeling bij patiënten met niet-resectabel, lokaal gevorderd, terugkerend of metastatisch ESCC. De primaire eindpunten zijn door een Blinded Independent Central Review (BICR) vastgestelde PFS en OS, en secundaire eindpunten zijn door de onderzoeker vastgestelde PFS, BICR en door de onderzoeker vastgestelde objectieve respons (ORR) en duur van de respons (DoR). De resultaten van de GEMSTONE-304 studie werden tijdens een mondelinge presentatie gepresenteerd op het ESMO World Congress on Gastrointestinal Cancer (ESMO GI 2023).

De studie voldeed aan de vooraf gespecificeerde dubbele primaire eindpunten. De resultaten toonden aan dat sugemalimab in combinatie met chemotherapie een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering liet zien in de door BICR beoordeelde PFS en OS vergeleken met placebo in combinatie met chemotherapie. Sugemalimab in combinatie met chemotherapie vertoonde een goede verdraagbaarheid en veiligheid, waarbij geen nieuw veiligheidssignaal werd waargenomen.

Het veiligheidsprofiel was consistent met eerdere bevindingen in onderzoeken naar andere ziekten met sugemalimab. De door de BICR beoordeelde mediane PFS in de sugemalimab-behandelingsgroep is 6,2 maanden vergeleken met 5,4 maanden in de placebogroep, met een hazard ratio (HR) van 0,67 (95% CI, 0,54-0,82), en een p-waarde van 0,0002. De mediane OS in de sugemalimab-behandelingsgroep is 15,3 maanden vergeleken met 11,5 maanden in de placebogroep, met een HR van 0,70 (95% CI, 0,55-0,90), en een p-waarde van 0,0076.

Subgroepanalyse toonde aan dat consistente klinische voordelen werden waargenomen in bijna alle vooraf gedefinieerde subgroepen, ongeacht het PD-L1 expressieniveau. De door BICR beoordeelde ORR is 60,1% vs 45,2%, met een verschil van 14,9%. De DoR is 6,0 maanden vs 4,5 maanden.