CANbridge Pharmaceuticals Inc. kondigde de goedkeuring aan voor het op de markt brengen van CAN108 (Maralixibat Chloride Oral Solution /LIVMARLI®?) door de Taiwan Food and Drug Administration (TFDA). LIVMARLI is een minimaal geabsorbeerde ileale galzuurtransporter (IBAT)-remmer en het eerste en enige medicijn dat in Taiwan is goedgekeurd voor de behandeling van cholestatische pruritus (jeuk veroorzaakt door een vertraagde of stagnerende galstroom) bij patiënten van één jaar of ouder met het Alagille-syndroom (ALGS). ALGS is een zeldzame genetische aandoening die kan leiden tot leverziekte in het eindstadium en de dood.

ALGS wordt gekenmerkt door een tekort aan galwegen, wat cholestase veroorzaakt, en betrokkenheid van extrahepatische organen, zoals de nieren, ogen, botten en het cardiovasculaire systeem. Cholestatische pruritus is het meest belastende symptoom bij ALGS en vermindert de levenskwaliteit aanzienlijk. LIVMARLI is onlangs goedgekeurd in Hong Kong, China en Canada.

Het is ook goedgekeurd in de Verenigde Staten voor patiënten met ALGS van drie maanden en ouder, en in Europa voor patiënten met ALGS van twee maanden en ouder. LIVMARLI is het eerste goedgekeurde geneesmiddel voor de behandeling van cholestatische prurus geassocieerd met het Alagille syndroom in de VS, Europa en China. LIVMARLI wordt momenteel geëvalueerd in klinische studies in een laat stadium voor andere zeldzame cholestatische leveraandoeningen, waaronder BA.

LIVMARLI heeft van de FDA de kwalificatie Breakthrough Therapy gekregen voor ALGS en PFIC type 2, en de kwalificatie weesgeneesmiddel voor ALGS, PFIC en BA. Het Alagille-syndroom (ALGS) is een autosomaal dominante, multisysteemaandoening die kan leiden tot leveraandoeningen in het eindstadium en de dood. De geboorteprevalentie van ALGS ligt tussen 1/30.000 en 1/50.000, en het is geregistreerd in het National Rare Diseases Registry System van China (NRDRS).

ALGS is in september 2023 opgenomen in de "Tweede Nationale Lijst van Zeldzame Ziekten" in China. De ziekte wordt gekenmerkt door een tekort aan galwegen en betrokkenheid van extrahepatische organen, zoals de nieren en ogen, maar ook botten en het cardiovasculaire systeem. Bij alle patiënten is de lever betrokken, wat zich vaak uit in chronische cholestase (vertraagde of vastgelopen galstroom), meestal in de neonatale periode of binnen de eerste 3 maanden na de geboorte.

Naast geelzucht, de lever en het serum, en het cardiovasculaire systeem.