De raad van bestuur van CANbridge Pharmaceuticals Inc. heeft de aandeelhouders en potentiële investeerders van het bedrijf geïnformeerd over de voorlopige klinische gegevens van de lopende Fase 1b-studie van Omoprubart (CAN106), een nieuw, langwerkend, anti-Complement Component 5 (C5) gehumaniseerd monoklonaal antilichaam tegen complementen, in paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) in China. In dit 26 weken durende, multicenter, open-label, dosisoplopende onderzoek bij 16 PNH-patiënten die geen behandeling met complementinhibitoren kregen, werd Omoprubart om de vier weken intraveneus toegediend in drie verschillende onderhoudsdoses na een oplaadperiode. De gegevens van de twee cohorten met lagere doses werden beoordeeld gedurende 26 weken, terwijl de gegevens van het cohort met de hoogste dosis werden beoordeeld gedurende 13 weken, het laatste tijdstip.

Behandeling met omoprubart resulteerde in snelle, dosisafhankelijke verlagingen van lactaatdehydrogenase (LDH) vanaf de uitgangswaarde, met gemiddelde LDH-verlagingen van 49% in Cohort 1, 73% in Cohort 2 en 81% in Cohort 3. Het percentage proefpersonen dat ten minste eenmaal tijdens het onderzoek een LDH-spiegel bereikte die lager was dan 1,5 maal de bovengrens van normaal, het therapeutische doel voor hemolyse-inhibitie met een anti-C5-antilichaam, was 25% in Cohort 1, 50% in Cohort 2 en 88% in Cohort 3. Hemoglobinespiegels stegen in alle studiecohorten, met gemiddelde stijgingen ten opzichte van de uitgangswaarde van ongeveer 2 g/dL in cohort 1 en 2 op week 26, en 1 g/dL in cohort 3 op week 13. Alle proefpersonen in Cohort 1 werden langer dan een jaar behandeld met Omoprubart, met een gemiddelde hemoglobineverhoging van ongeveer 4 g/dL ten opzichte van de uitgangswaarde. Patiënten met PNH hebben vaak frequente bloedtransfusies nodig om ernstige bloedarmoede als gevolg van hemolyse te behandelen.

Omoprubart was veilig en werd goed verdragen bij alle doses. Alle geneesmiddel-gerelateerde bijwerkingen waren mild of matig en van voorbijgaande aard, en geen enkele leidde tot stopzetting van het onderzoek. Er waren geen geneesmiddel-gerelateerde ernstige bijwerkingen en geen gevallen van anafylaxie of meningokokkeninfectie.