CANbridge Pharmaceuticals Inc. kondigde aan dat het kerngedeelte van de lopende CAN103 Fase 2 studie, in behandelingsonafhankelijke patiënten van 12 jaar en ouder met de ziekte van Gaucher (GD) types I en III, de volledige inschrijving heeft bereikt. Fase 2 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, dosisvergelijkende studie om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van CAN103 te evalueren bij recent behandelde GD-patiënten, met verlengingsperiode. Deze studie zal dienen als potentiële registratiestudie voor CAN103.

CAN103 is de eerste enzymvervangingstherapie (ERT) in klinische fase die ontwikkeld wordt voor GD in China. Volgens Frost & Sullivan waren er in 2020 ongeveer 3.000 GD-patiënten in China. Vanwege belemmeringen bij de terugbetaling hebben de meeste patiënten met GD in China momenteel geen toegang tot goedgekeurde ERT-behandelingen.

CAN103 is een ERT in ontwikkeling bij CANbridge, als onderdeel van de samenwerking met WuXi Biologics (2269.HK) voor zeldzame ziekten, voor de langetermijnbehandeling van volwassenen en kinderen met GD types I en III. Over CAN103 CAN103 is een recombinant humaan glucocerebrosidase ERT dat wordt ontwikkeld voor de behandeling van GD types I en III, de chronische niet-neuronopathische en neuronopathische vormen van de ziekte die de meerderheid van de patiënten uitmaken. CAN103 wordt intraveneus toegediend en is bedoeld om het gebrek aan glucocerebrosIDase in de lysosomen van GD-patiënten aan te vullen.

De ziekte van Gaucher, een van de meest voorkomende lysosomale opslagstoornissen, is een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte die wordt veroorzaakt door autosomaal recessieve mutaties in het GBA-gen op chromosoom 1 en treft zowel mannen als vrouwen in gelijke mate. De ziekte van Gaucher is een klinisch spectrum dat bestaat uit perinatale-letale, type I (chronisch niet-neuronopathisch), type II (acuut neuronopathisch) en type III (chronisch neuronopathisch) vormen, waarbij type I en III overleven tot in de volwassenheid. De ziekte van Gaucher wordt veroorzaakt door een tekort aan glucocerebroidase (zuur-glucosidase), een enzym dat helpt bij het afbreken van een sfingolipide in het celmembraan dat glucocerebroside (glucosylceramide) wordt genoemd in lysosomen.

Als gevolg hiervan hoopt glucocerebroside zich voornamelijk op in cellen van de monocyt-macrofaag (Gaucher-cellen) in bepaalde organen, wat leidt tot splenomegalie, hepatomegalie, bloedarmoede, trombocytopenie, botpijn en botbreuken, en in de ernstigste vormen (perinataal-letaal, type II en III), vroege neurologische symptomen. Al meer dan 25 jaar is recombinante menselijke glucococerebrosidase enzymvervangingstherapie (ERT) de standaardbehandeling voor de ziekte van Gaucher, waarbij klinische onderzoeken en praktijkgegevens een significante verbetering aantonen van de belangrijkste niet-neurologische tekenen en symptomen van de ziekte en de kwaliteit van leven. Volgens Frost & Sullivan waren er in 2020 in China 3000 patiënten met de ziekte van Gaucher.