CANbridge Pharmaceuticals Inc. heeft aangekondigd dat de National Medical Products Administration van China (NMPA) de New Drug Application (NDA) voor CAN108 (Maralixibat Chloride Oral Solution /??®/LIVMARLI®) heeft geaccepteerd voor de behandeling van cholestatische pruritus bij patiënten van twee maanden en ouder met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC). PFIC is een zeldzame genetische aandoening die een progressieve leverziekte veroorzaakt die meestal tot leverfalen leidt. PFIC is sinds mei 2018 opgenomen in de "Eerste Nationale Lijst van Zeldzame Ziekten" in China.

De aanvraag is met voorrang beoordeeld. De indiening is gebaseerd op gegevens van de MARCH PFIC fase 3 studie van LIVMARLI. MARCH PFIC is de grotere gerandomiseerde studie uitgevoerd in PFIC, met 93 patiënten uit een reeks genetische PFIC-subtypes, waaronder PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 en niet-geïdentificeerde mutatiestatus.

In het onderzoek hadden met LIVMARLI behandelde patiënten statistisch significante verbeteringen in pruritus (p <0,0001), serum galzuren (p <0,0001), bilirubine (p=0,0471), en groei zoals gemeten door gewicht z-score (p=0,0391), in het cohort dat gecombineerde genetische subtypes evalueerde. LIVMARLI is het eerste goedgekeurde geneesmiddel voor de behandeling van cholestatische pruritus geassocieerd met het Alagille-syndroom in de VS, Canada, Europa en China. CANbridge en Mirum Pharmaceuticals Inc. (Mirum) hebben een exclusieve licentieovereenkomst getekend voor de ontwikkeling, productie en commercialisering van LIVMARLI in Groot-China in 2021.

Mirum heeft ook een aanvullende NDA ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van cholestatische pruritus bij patiënten van drie maanden en ouder met PFIC, evenals een variatie op de vergunning voor het in de handel brengen bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de behandeling van PFIC. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst heeft CANbridge het recht om LIVMARLI te ontwikkelen, te produceren en te commercialiseren voor drie indicaties: Alagille syndroom (ALGS), PFIC en biliaire atresie (BA), samen met geselecteerde andere indicaties, in Groot-China. LIVMARLI wordt momenteel geëvalueerd in een lopend wereldwijd fase 2 onderzoek in China dat bekend staat als EMBARK voor de behandeling van BA.