CANbridge Pharmaceuticals Inc. kondigde aan dat gegevens van de preklinische evaluatie van CAN201, een potentiële gentherapie voor de ziekte van Fabry, zullen worden gepresenteerd op het 30ste jaarlijkse congres van de European Society Gene & Cell Therapy (ESGCT), dat van 24-27 oktober plaatsvindt in Brussel, België. Het onderzoek was erop gericht om de lever te gebruiken als productieplaats voor het enzym a-galactosidase A (a-GAL), door een menselijk GLA-gen toe te dienen via een adeno-geassocieerd virus (AAV)-vector. In preklinische studies met Fabry-muizen en een PXB-muismodel met een gehumaniseerde lever, toonde CAN201 een dosisafhankelijke stijging van de a-GAL-enzymniveaus in verschillende weefsels met een overeenkomstige daling van de ziekteveroorzakende Gb3-lipideniveaus.

De gentherapie werd goed verdragen en er werden geen significante bijwerkingen waargenomen in muizen met Fabry. CANbridge heeft een exclusieve wereldwijde licentie van LogicBio Therapeutics Inc. ("LogicBio") voor de ontwikkeling, productie en commercialisering van gentherapiekandidaten voor de behandeling van de ziekten van Fabry en Pompe, gebaseerd op de AAV sL65-technologie van LogicBio.