Vicore Pharma Holding AB heeft aangekondigd dat de eerste patiënt met C21 is gedoseerd in een klinische studie naar endotheeldisfunctie. Vicore voert een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-overstudie uit waarin het effect van ATRAG's op endotheeldisfunctie (die de gezondheid van de bloedvaten weergeeft) wordt geëvalueerd bij patiënten met diabetes-mellitus type 2 (T2DM)[1], een aandoening waarbij endotheeldisfunctie centraal staat in de ontwikkeling van orgaanschade. Het onderzoek wordt uitgevoerd met Vicore's eerste ATRAG C21 en maakt gebruik van EndoPAT® [2], een door de FDA goedgekeurde, niet-invasieve, eenvoudige en robuuste technologie om endotheeldisfunctie op te sporen.

De eerste patiënt is inmiddels gedoseerd en de resultaten van de studie worden verwacht in het vierde kwartaal van 2023. Als proof-of-principle wordt bereikt, zou dit zowel het standpunt versterken dat ATRAG's nuttig kunnen zijn bij verschillende belangrijke veel voorkomende ziekten, als dat de EndoPAT®-techniek kan worden gebruikt voor het onderzoeken van de therapeutische werkzaamheid bij ziekten die worden aangedreven door endotheeldisfunctie, alsmede voor het vaststellen van het actieve dosisbereik voor nieuwe ATRAG's. Endotheeldisfunctie wordt gekenmerkt door een pro-inflammatoire en pro-trombotische toestand met een verminderde microvasculaire bloedstroom, en is een vasculair kenmerk van verschillende veel voorkomende ziekten.

Er bestaat momenteel geen behandeling voor endotheliale disfunctie en het tegengaan van deze vasculaire verstoring zal waarschijnlijk leiden tot minder cardiovasculaire, renale en andere complicaties die verband houden met bijvoorbeeld diabetes en veroudering. Bovendien speelt endotheeldisfunctie een centrale rol in pulmonale arteriële hypertensie en pre-eclampsie, twee microvasculaire aandoeningen waarvoor ATRAG's zijn voorgesteld als een nieuwe therapeutische aanpak en waarvoor sterke preklinische ondersteuning bestaat. De AT2-receptor maakt deel uit van het resolutie- en herstelsysteem van het lichaam en zou beschermend werken bij verschillende ziekten die verband houden met veroudering en celveroudering, waaronder idiopathische longfibrose, chronische nierziekte, hartfalen en cognitieve stoornissen.

Het stimuleren van de AT2-receptor is doeltreffend gebleken bij de bestrijding van ziekten in talrijke modellen en de klinische validatie is goed gevorderd bij acute en chronische longziekten. Het stimuleren van de AT2-receptor verwijdt ook kleine zieke weerstandsvaten bij dieren en mensen, wat resulteert in een lokaal verhoogde bloedstroom. Vicore ontwikkelt C21 voor zeldzame longziekten en heeft een reeks nieuwe ATRAG's in ontwikkeling voor andere indicaties, waarvan de eerste (C106) zich in klinische fase 1 bevindt.