NeuroSense Therapeutics Ltd. kondigde de voltooiing aan van de inschrijving in PARADIGM, een multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie van PrimeC in mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Deelnemers aan de studie worden gedurende 6 maanden gedoseerd nadat ze 2:1 zijn gerandomiseerd om respectievelijk PrimeC of placebo te ontvangen, gevolgd door een 12 maanden durende open label extension (OLE) fase, waarin ze PrimeC ontvangen. NeuroSense verwacht topline resultaten in het vierde kwartaal van 2023.

Aan de studie namen 69 deelnemers met ALS in Israël, Italië en Canada deel. PrimeC is aangewezen als weesgeneesmiddel door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). PrimeC is een nieuwe combinatietherapie van twee door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen, celecoxib en ciprofloxacine, met een bewezen veiligheidsprofiel, en is ontworpen om synergetisch verschillende belangrijke ALS-mechanismen aan te pakken die bijdragen aan de degeneratie van motorneuronen, ontsteking, ijzerstapeling en verminderde RNA-regulering, om de progressie van ALS mogelijk te remmen.

Het primaire eindpunt van PARADIGM (NCT05357950) is de beoordeling van ALS-biomarkers om PrimeC en zijn biologische activiteit te evalueren. Secundaire eindpunten zijn de klinische uitkomstmaten Amyotrofische Laterale Sclerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), Slow Vital Capacity (SVC), en algehele overleving, evenals veiligheid en verdraagbaarheid, naast een robuuste batterij aanvullende biomarkers waaronder neurofilamenten. Deelnemers kunnen zich inschrijven voor een OLE-fase van 12 maanden, waarin zij PrimeC ontvangen.

Tot op heden hebben 26 deelnemers de dubbelblinde fase van 6 maanden van de studie voltooid en 25 van hen kozen ervoor om door te gaan naar de OLE. De resultaten van de Fase 2b PARADIGM klinische studie zullen het ontwerp van een toekomstige cruciale Fase 3 klinische studie van PrimeC bepalen.