NeuroSense Therapeutics Ltd. kondigde aan dat het de dosering van de laatste patiënt in het dubbelblinde segment van zijn Fase 2b-studie naar amyotrofische laterale sclerose (ALS) met PrimeC (PARADIGM) heeft voltooid. PrimeC is ontworpen om synergetisch verschillende belangrijke ALS-mechanismen aan te pakken die bijdragen aan de degeneratie van motorneuronen, ontsteking, ijzerstapeling en verminderde RNA-regulatie om de progressie van ALS te remmen. PrimeC is aangewezen als weesgeneesmiddel door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).

Negenenzestig mensen met ALS in Canada, Italië en Israël werden ingeschreven in het dubbelblinde segment van PARADIGM (NCT05357950), een multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2b klinisch onderzoek naar PrimeC bij ALS, waarin deelnemers aan het onderzoek gedurende 6 maanden werden gedoseerd nadat ze 2:1 waren gerandomiseerd om respectievelijk PrimeC of placebo te ontvangen. Na voltooiing van het dubbelblinde segment hadden de deelnemers de optie om zich in te schrijven voor een 12 maanden durende open-label verlenging (OLE), waarbij ze allemaal een behandeling met PrimeC kregen. 96% van de deelnemers koos ervoor om door te gaan met de OLE.

Het bedrijf verwacht de resultaten van de klinische werkzaamheid (secundaire eindpunten) van het dubbelblinde deel van de studie in december 2023 vrij te geven. Deze secundaire eindpunten omvatten klinische uitkomstmaten: Amyotrofe Laterale Sclerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), Slow Vital Capacity (SVC), kwaliteit van leven en algehele overleving. ALSFRS-R wordt erkend en veel gebruikt als eindpunt in klinische studies naar ALS die door de FDA worden geëvalueerd.

Deze schaal helpt bij het meten van de impact van de ziekte op verschillende functionele activiteiten en de algemene levenskwaliteit van ALS-patiënten. Het bedrijf verwacht ook de veiligheids- en verdraagzaamheidsresultaten (primaire eindpunten) van het dubbelblinde deel van de studie in december 2023 te rapporteren. Het bedrijf verwacht in H1 2024 verslag uit te brengen over een ander primair eindpunt, de beoordeling van ALS-biomarkers, TDP-43 en Prostagladin2, om de biologische activiteit van PrimeC te evalueren, na de voltooiing van de lopende analyse van patiënten?

plasma. PrimeC bleek eerder een statistisch significant effect te hebben op TDP-43 en Prostagladin2 in NeuroSense's vorige Fase 2a studie.