NeuroSense Therapeutics Ltd. heeft een samenwerking aangekondigd om biologische veranderingen te evalueren die optreden bij mensen met neurodegeneratieve ziekten, waaronder ALS. Deze overeenkomst biedt NeuroSense toegang tot Lonza's ongeëvenaarde expertise en mogelijkheden op het gebied van extracellulaire blaasjes, snel en op een 'on-demand' basis, zonder verdere verplichtingen. NeuroSense zal gebruik maken van haar uitgebreide ervaring in het gebruik van biomarkers bij neurodegeneratieve ziekten.

Lonza zal zorgen voor de ontwikkeling, optimalisatie en kwalificatie van een methode voor het meten van biomarkers uit NDE's, die geïntegreerd zal worden in de ontwikkeling van NeuroSense's belangrijkste productkandidaat voor ALS, PrimeC. NeuroSense meldde onlangs positieve resultaten van het zes maanden durende dubbelblinde gedeelte van haar Fase 2b PARADIGM studie, een multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie van PrimeC bij mensen die leven met ALS. Patiënten die behandeld werden met PrimeC vertraagden statistisch significant de ziekteprogressie in de vooraf gespecificeerde PP-populatie (Per Protocol) in vergelijking met placebo.

Aanvullende eindpunten voor biomarkers en werkzaamheid worden verwacht in H1 2024. NDE's zijn kleine extracellulaire blaasjes die door neuronen worden aangemaakt en die een verscheidenheid aan moleculen zoals eiwitten, nucleïnezuren en metabolieten inkapselen. De identificatie en meting van NDE's en hun lading via gemakkelijk toegankelijke lichaamsvloeistoffen, waaronder plasma, kan de ontdekking van nieuwe biomarkers voor prognose en therapie vergemakkelijken, omdat deze blaasjes de bloed-hersenbarrière kunnen passeren en op niet-invasieve wijze een beeld kunnen geven van de huidige fysiologische status van neuronen in de hersenen.

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een ongeneeslijke neurodegeneratieve ziekte die binnen 2-5 jaar na diagnose volledige verlamming en de dood veroorzaakt. Elk jaar wordt alleen al in de VS bij meer dan 5.000 patiënten de diagnose ALS gesteld, met een jaarlijkse ziektelast van 1 miljard dollar. Verwacht wordt dat het aantal ALS-patiënten in de VS en de EU tegen 2040 met 24% zal toenemen.

PrimeC, het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel van NeuroSense, is een nieuwe orale formule met verlengde afgifte die bestaat uit een unieke combinatie van twee door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen met vaste dosering: ciprofloxacine en celecoxib. PrimeC is ontworpen om verschillende patiënten met ALS synergetisch te behandelen.