NeuroSense Therapeutics Ltd. meldde dat het de primaire veiligheids- en verdraagbaarheidseindpunten heeft gehaald en secundaire klinische werkzaamheidseindpunten heeft bereikt in de top-line resultaten van het gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde segment van de Fase 2b amyotrofische laterale sclerose ("ALS") studie van het bedrijf met PrimeC ("PARADIGM"). De secundaire klinische eindpunten van de studie waren de Amyotrofische Laterale Sclerose Functional Rating Scale-Revised ("ALSFRS-R") en Slow Vital Capacity ("SVC"), een maat voor de ademhalingsfunctie. NeuroSense verwacht in de eerste helft van 2024, na de voltooiing van de analyse van het plasma van de deelnemers, een aanvullend primair biomarker-eindpunt te rapporteren van de beoordeling van ALS-herkenningspunten, TDP-43 en Prostagladin2, om de biologische activiteit van PrimeC te evalueren.

De PARADIGM (NCT05357950) studie is een prospectieve, multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2b klinische studie van PrimeC bij ALS. Deelnemers met ALS in Canada, Italië en Israël werden ingeschreven en kregen een dosis van 6 maanden nadat ze 2:1 gerandomiseerd waren om respectievelijk PrimeC of placebo te ontvangen. Na afloop van het dubbelblinde segment van 6 maanden hadden de deelnemers de optie om zich in te schrijven voor een open-labelverlenging (OLE) van 12 maanden, waarin ze allemaal een behandeling met PrimeC kregen.

In de loop van 6 maanden ondervonden patiënten die met PrimeC werden behandeld een vertraging van de ziekteprogressie, inclusief behoud van dagelijkse functie. De resultaten van de klinische werkzaamheid toonden een verschil van 29% ten gunste van PrimeC in ALSFRS-R (p=0,12) en een verschil van 13% ten gunste van PrimeC in SVC (p=0,5) op basis van gegevens van 68 van de 69 patiënten, vanwege 1 verkeerd gediagnosticeerde deelnemer. Deze gegevens omvatten 45 patiënten die gerandomiseerd waren naar de PrimeC-arm en 23 patiënten die gerandomiseerd waren naar de placebo-arm, uit het dubbelblinde segment van 6 maanden.

Het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van PrimeC was vergelijkbaar met placebo. Bijna alle deelnemers, 96%, die het 6 maanden durende dubbelblinde gedeelte van het onderzoek voltooiden, kozen voor behandeling met PrimeC tijdens de 12 maanden durende open-label verlenging. Tot op heden hebben alle deelnemers die de 18 maanden durende studie al hadden voltooid, ervoor gekozen om de behandeling met PrimeC voort te zetten door deel te nemen aan een volgende studie op initiatief van de onderzoeker.

NeuroSense verwacht in januari 2024 resultaten te rapporteren van een strategische samenwerking met Biogen, waarin de impact van PrimeC op neurofilamentniveaus wordt geëvalueerd bij deelnemers die zijn ingeschreven in PARADIGM. Na ontvangst van de resultaten heeft Biogen het recht van eerste weigering om PrimeC mede te ontwikkelen/commercialiseren voor de behandeling van ALS voor een beperkte tijd na de resultaten.