NEUROSENSE THERAPEUTICS LTD. NeuroSense Therapeutics Ltd. meldt aanvullende positieve werkzaamheidsgegevens van verdere evaluatie van zijn Fase 2b-studie (PARADIGM) met NeuroSense's belangrijkste kandidaat-geneesmiddel voor amyotrofische laterale sclerose ("ALS"), PrimeC. Evaluatie van de vooraf gespecificeerde Per Protocol (PP) populatieanalyse van de recente toplineresultaten van PARADIGM toonde een statistisch significante vertraging van de ziekteprogressie met een verschil van 37,4% (p=0,03) in de gouden standaard ALS-opvolgingsmaat, de ALS Functional Rating Scale-Revised ("ALSFRS-R"), in het voordeel van PrimeC versus placebo, en een verschil van 17,2% (p=0,39) in langzame vitale capaciteit ("SVC"), in het voordeel van PrimeC versus placebo. Het doel van een PP-analyse in klinische onderzoeken is om de werkzaamheid van een behandeling onder optimale omstandigheden te beoordelen, waardoor een duidelijker inzicht wordt verkregen in hoe goed de behandeling werkt wanneer deze wordt uitgevoerd zoals bedoeld, wat bijdraagt aan een uitgebreider beeld van de onderzoeksresultaten.
PARADIGM is een prospectief, multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd Fase 2b (NCT05357950) klinisch onderzoek.ALSFRS-R is het meest gebruikte ALS-opsporingsinstrument dat door de FDA is geaccepteerd en wordt gebruikt door neurologen die ALS-patiënten behandelen, in klinische onderzoeken en door andere regelgevende instanties om de ziekteprogressie te bepalen. SVC is een meting van de ademhalingsfunctie. Hoewel PARADIGM voldoende vermogen heeft om statistisch significante veranderingen in de primaire eindpunten van het onderzoek aan te tonen, bereikten de zeer gunstige klinische resultaten in de PP-analyse een onverwachte statistische significantie.
NeuroSense voltooide het dubbelblinde gedeelte van 6 maanden van haar Fase 2b ALS klinische studie die voldeed aan de eindpunten voor veiligheid en verdraagbaarheid, en toonde ook een statistisch significante vertraging van de ziekteprogressie in de vooraf gespecificeerde Per Protocol ("PP") populatie.
