Diamyd kondigt aan dat de komende tussentijdse analyse van de transformationele gen-gebaseerde precisiegeneeskunde Fase 3 studie, DIAGNODE-3, voor type 1 diabetes gepland staat voor juli 2024. Deze precisiegeneeskunde-studie maakt gebruik van de antigeenspecifieke immunotherapie van Diamyd en de tussentijdse evaluatie, die zich richt op het behoud van endogene insulineproductie zoals gemeten door C-peptidespiegels bij 6 maanden follow-up, zal gegevens omvatten van 70-80 patiënten die momenteel zijn ingeschreven in DIAGNODE-3. Deze analyse is een belangrijke mijlpaal. Deze analyse is een belangrijke mijlpaal die inzicht geeft in de vooruitgang van de studie in de richting van het behalen van de primaire doelstellingen. Diamyd®?

heeft van de FDA de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de behandeling van type 1 diabetes bij personen met een residuele bètacelfunctie. De huidige studie richt zich op personen met het HLA DR3-DQ2 haplotype - een genetische subgroep van deze weesindicatie met bewezen klinische respons op Diamyd®? in zowel retrospectieve als prospectieve studies (Hannelius et al 2020, Ludvigsson et al 2021, Nowak et al 2022, Nowak et al 2022).

Belangrijk is dat de genetische subgroep overeenkomt met het concept van endotypes in type 1-diabetes dat in 2020 werd geïntroduceerd (Battaglia et al 2020). De tussentijdse analyse zal 70-80 patiënten omvatten die waren ingeschreven in DIA GNODE-3 en die hun 6-maanden beoordeling hebben voltooid, en zal volgens de planning uiterlijk in juli 2024 worden gerapporteerd. De analyse zal evalueren hoe waarschijnlijk het is dat de studie haar primaire doelstelling met betrekking tot het behoud van C-peptide haalt.

DIAGNODE-3 (Ludvigsson et al 2022) is ontworpen om zijn co-primaire eindpunten van C-peptide en HbA1c te behalen met ongeveer 280 patiënten die de studie over een periode van 24 maanden voltooien. Voor C-peptide als zelfstandig eindpunt zijn ongeveer 150 patiënten nodig om ten minste 90% statistische power te bereiken. Er worden momenteel evaluaties uitgevoerd om te bepalen of een eerdere ongeblindeerde uitlezing in DIAGNODE-3 een verzoek voor versnelde goedkeuring zou kunnen ondersteunen, uitsluitend gebaseerd op de resultaten van C-peptide.

De studie is actief in acht Europese landen en de Verenigde Staten, met 60 klinische locaties, en er worden extra locaties in de VS opgezet om het bereik van de studie uit te breiden en de rekrutering te verbeteren. De lichaamseigen insulineproductiecapaciteit, gemeten als C-peptide, speelt een cruciale rol bij het beheren van de glykemische controle en het verminderen van complicaties op lange termijn die geassocieerd worden met type 1-diabetes. Een uitgebreide meta-analyse die onlangs is gepubliceerd in The Lancet Diabetes & Endocrinology (Taylor et al 2023), met gegevens van ongeveer 2700 nieuw gediagnosticeerde type 1 diabetespatiënten die deelnamen aan 21 onderzoeken waarin ziektemodificerende therapieën werden geëvalueerd, onderstreept het belang van behouden C-peptide.

Deze analyse, vergelijkbaar met een eerdere meta-analyse van klinische onderzoeksgegevens met Diamyd (Nowak et al 2022), toonde een correlatie aan tussen behouden C-peptide en verbeterde bloedglucosespiegels gemeten als HbA1c. Opmerkelijk is dat deze effecten al 6 maanden na de uitgangswaarde werden waargenomen, wat overeenkomt met de tussentijdse analysetijdlijn van DIAGNODE-3.