CStone Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de National Medical Products Administration (NMPA) van China de supplemental new drug application (sNDA) van GAVRETO (pralsetinib), een selectieve rearranged tijdens transfectie (RET)-remmer, heeft goedgekeurd voor de eerstelijns behandeling van volwassenen met lokaal gevorderde of gemetastaseerde RET-fusie-positieve niet-kleincellige longkanker (NSCLC). GAVRETO werd ontdekt door de partner van CStone, Blueprint Medicines. CStone heeft een exclusieve samenwerkings- en licentieovereenkomst met Blueprint Medicines voor de ontwikkeling en commercialisering van GAVRETO in Groot-China, dat het Chinese vasteland, Hongkong, Macau en Taiwan omvat.

GAVRETO was de eerste gerichte RET-remmer die door de Chinese NMPA werd goedgekeurd, en de therapie kreeg in maart 2021 de eerste goedkeuring voor de behandeling van lokaal gevorderde of metastatische RET-fusie-positieve NSCLC na chemotherapie op basis van platina. Het werd in maart 2022 ook goedgekeurd door de NMPA als de eerste selectieve RET-remmer voor de behandeling van gevorderde RET-veranderde schildklierkanker. Sinds GAVRETO in Groot-China op de markt is gebracht, is het verkrijgbaar in ongeveer 200 ziekenhuizen en DTP-apotheken en wordt het gedekt door commerciële verzekeringsprogramma's in 130 steden.

GAVRETO is opgenomen in verschillende klinische richtlijnen en consensus op basis van zijn sterke klinische profiel. Deze sNDA-goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van de ARROW-studie, een wereldwijde fase 1/2 klinische studie ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van GAVRETO te evalueren bij patiënten met RET-fusie-positieve NSCLC, RET-mutante medullaire schildklierkanker (MTC) en andere gevorderde vaste tumoren met RET-veranderingen. Zeer recentelijk, in juni, zijn de bijgewerkte werkzaamheids- en veiligheidsgegevens van de ARROW-studie van GAVRETO bij Chinese patiënten met RET-fusie-positief NSCLC gepubliceerd in Cancer, een wereldberoemd oncologietijdschrift, wat een extra erkenning van de internationale academische gemeenschap betekent sinds de eerdere presentatie op het 2022 European Society for Medical Oncology Asia Congress (ESMO Asia).

De gegevens toonden aan dat GAVRETO robuuste en duurzame anti-tumoractiviteit en een beheersbaar veiligheidsprofiel had in Chinese patiënten met lokaal gevorderd of metastatisch RET-fusie-positief NSCLC. Op de afsluitdatum van de gegevens (4 maart 2022) waren in totaal 68 patiënten met gevorderd RET-fusie-positief NSCLC ingeschreven op 10 locaties in China en zij ontvingen een startdosis GAVRETO van 400 mg eenmaal daags. Van deze patiënten kregen er 37 voorafgaande platinum-gebaseerde chemotherapie en 31 geen voorafgaande systemische behandeling.

De respons op de behandeling werd beoordeeld door Blinde Onafhankelijke Centrale Beoordeling (BICR) volgens Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1. Werkzaamheid: Duurzaam en langdurig klinisch voordeel van GAVRETO werd waargenomen bij zowel behandelingsnaïeve als eerder behandelde Chinese patiÃ"nten met gevorderd RET-fusie-positief NSCLC. Het responspercentage bij behandelingsnaïeve patiÃ"nten was hoger dan bij de eerder behandelde patiÃ"ntenpopulatie. Voor patiÃ"nten die eerder op platina gebaseerde chemotherapie hadden gekregen (patiÃ"nten met meetbare ziekte bij aanvang, n=33), was de bevestigde totale respons (ORR) 66,7%, waaronder 1 complete respons (CR) en 21 partiÃ"le responsen (PR).

Het ziektecontrolepercentage (DCR) bedroeg 93,9%. Voor patiënten die geen voorafgaande systemische behandeling hadden gekregen (patiënten met meetbare ziekte bij aanvang, n=30), was de bevestigde ORR 83,3%, waaronder 2 CR's en 23 PR's. De DCR was 86,7%. De DCR was 86,7%.

Er werd overlevingsvoordeel op lange termijn waargenomen. De mediane totale overleving (OS) werd niet bereikt. Veiligheid: GAVRETO had een over het algemeen beheersbaar veiligheidsprofiel bij Chinese patiënten, waarbij geen nieuwe veiligheidssignalen werden waargenomen.