Vigil Neuroscience, Inc. kondigde de presentatie aan van meerdere mondelinge en posterpresentaties over de belangrijkste klinische kandidaat van het bedrijf, iluzanebart, tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology (AAN) in 2024. De ziekte komt over het algemeen voor bij volwassenen in de veertig, wordt gediagnosticeerd door middel van genetische tests en vastgestelde klinische/radiologische criteria en wordt gekenmerkt door cognitieve stoornissen, neuropsychiatrische symptomen en motorische stoornissen. Deze symptomen vertonen meestal een snelle progressie met een levensverwachting van gemiddeld ongeveer zes tot zeven jaar na de diagnose, wat een aanzienlijke belasting voor patiënten en verzorgers met zich meebrengt.

Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën voor de behandeling van ALSP, wat de grote behoefte waaraan nog niet is voldaan bij deze zeldzame indicatie onderstreept. Tussentijdse analyse van de Fase 2 IGNITE proof-of-concept, multicenter, open-label studie waarbij de veiligheid, verdraagbaarheid en klinische effecten van iluzanebart werden geëvalueerd, toonde het volgende aan: Een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel; voorspelbaar farmacokinetisch (PK) profiel dat ondersteuning biedt voor eenmaal per maand doseren; betrokkenheid bij het CZS-doel en downstream farmacologische activiteit, waaronder verhoogde cerebrospinaal vloeistof (CSF) niveaus van oplosbare kolonie-stimulerende factor-1 receptor (sCSF1R), die in opkomst is als een belangrijke biomarker van de pathofysiologie van ALSP-ziekte; Positieve trends die consistent zijn met het vertragen van de ziekteprogressie op belangrijke MRI-metingen bij individuele patiënten; bemoedigende trend die zich voordoet bij veranderingen in NfL-reductie bij individuele patiënten.