Vigil Neuroscience, Inc. heeft aangekondigd dat het Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft uitgebracht over de aanvraag van het bedrijf voor de aanwijzing als weesgeneesmiddel van VGL101 voor de behandeling van CSF1R-gerelateerde leukoencefalopathie, waaronder adult-onset leukoencefalopathie met axonale sferoïden en gepigmenteerde glia (ALSP). Het bedrijf evalueert momenteel VGL101 in een Fase 2 proof-of-concept studie bij patiënten met ALSP. VGL101 werd in juli 2022 door de Amerikaanse Food and Drug Administration aangewezen als weesgeneesmiddel voor ALSP.

Het EMA kan de aanwijzing als weesgeneesmiddel toekennen op basis van een positief advies van de COMP. De aanwijzing als weesgeneesmiddel van het EMA is beschikbaar voor sponsors die therapieën ontwikkelen voor de behandeling of preventie van zeldzame, levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoeningen waaraan niet meer dan vijf op de 10.000 mensen in de EU lijden en waarvoor geen behandeling is goedgekeurd. Geneesmiddelen die voldoen aan de aanwijzingscriteria voor weesgeneesmiddelen van de EMA komen in aanmerking voor bepaalde voordelen, zoals lagere regelgevingsvergoedingen, protocolassistentie, onderzoekssubsidies en, afhankelijk van het verkrijgen en behouden van de status van weesgeneesmiddel, tot tien jaar marktexclusiviteit in de EU na goedkeuring.

Over de Fase 2 IGNITE studie De lopende Fase 2 IGNITE studie is een wereldwijde, open-label klinische studie waarin VGL101 wordt geëvalueerd bij ongeveer 15 patiënten met symptomatische ALSP die een bevestigde CSF1R genmutatie hebben. Als onderdeel van het protocol zullen patiënten ongeveer elke vier weken een intraveneuze (IV) infusie van VGL101 krijgen in een dosis van 20 mg/kg of 40 mg/kg, voor een behandelingsduur van één jaar. Het primaire doel van de IGNITE studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van VGL101.

Secundaire doelstellingen zijn onder andere het evalueren van het effect van VGL101 op magnetische resonantie imaging (MRI) en het farmacodynamische effect op biomarkers in vloeistoffen bij patiënten met symptomatische ALSP. Klinische effectiviteitsmetingen worden ook verzameld als verkennende eindpunten. In het vierde kwartaal van 2023 verwacht het bedrijf tussentijdse 6-maandelijkse gegevens te rapporteren van de IGNITE-studie bij de eerste 6 patiënten die 20 mg/kg VGL101 hebben gekregen.