Vigil Neuroscience, Inc. heeft positieve tussentijdse gegevens aangekondigd van de Fase 2 klinische studie IGNITE proof-of-concept in patiënten met adult-onset leukoencephalopathie met axonale sferoïden en gepigmenteerde glia (ALSP). De tussentijdse gegevens, die de eerste zes patiënten vertegenwoordigen na zes maanden behandeling met 20 mg/kg iluzanebart (voorheen VGL101 genoemd), ondersteunen verder het gunstige veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel dat eerder werd waargenomen bij gezonde vrijwilligers. Het bedrijf rapporteerde ook de bevindingen van de ILLUMINATE studie, die nog steeds belangrijke inzichten verschaft in MRI- en NfL-biomarkers en die de soluble colony stimulating factor 1 receptor (sCSF1R) ondersteunt als een potentiële belangrijke biomarker van de pathologie van de ALSP-ziekte.

Belangrijkste updates van ILLUMINATE Natural History Study: sCSF1R en NfL niveaus zijn opmerkelijk veranderd in ALSP, wat de hypothese ondersteunt dat dit belangrijke biomarkers zijn voor de ziektepathologie. Over de Fase 2 klinische studie IGNITE: IGNITE is een wereldwijde Fase 2, open-label proof-of-concept studie waarin iluzanebart wordt geëvalueerd bij ongeveer 15 patiënten met symptomatische ALSP die een bevestigde CSF1R-genmutatie hebben.