Soligenix, Inc. kondigt aan dat het een akkoord heeft gekregen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) over de belangrijkste ontwerpcomponenten van een bevestigende Fase 3 placebogecontroleerde studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van HyBryte? (synthetische hypericine) in de behandeling van cutaan T-cellymfoom (CTCL)-patiënten met een ziekte in een vroeg stadium. Voor deze bevestigende studie van 18 weken zullen naar verwachting ongeveer 80 patiënten in de Verenigde Staten en Europa worden ingeschreven en het is de bedoeling dat de inschrijving van patiënten eind 2024 begint, met top-line resultaten naar verwachting in de tweede helft van 2026.

Het bevestigende onderzoek, FLASH2 (Fluorescent Light Activated Synthetic Hypericin 2) genaamd, herhaalt de dubbelblinde, placebogecontroleerde opzet die werd gebruikt in het eerste succesvolle Fase 3 FLASH-onderzoek dat bestond uit drie behandelingscycli van 6 weken (in totaal 18 weken), waarbij de primaire werkzaamheidsbeoordeling plaatsvond aan het einde van de eerste dubbelblinde, placebogecontroleerde behandelingscyclus van 6 weken (cyclus 1). Het tweede onderzoek breidt de dubbelblinde, placebogecontroleerde beoordeling echter uit tot 18 weken onafgebroken behandeling (geen "tussen-cyclus"-behandelingspauzes), waarbij de primaire eindbeoordeling aan het einde van de 18 weken plaatsvindt.

In het eerste fase-3-onderzoek werd een behandelingsrespons van 49% (p < 0,0001 vergeleken met patiënten die placebo kregen in cyclus 1) waargenomen bij patiënten die 18 weken (3 cycli) therapie volgden. In dit tweede onderzoek blijven alle belangrijke klinische studieopzetcomponenten hetzelfde als in het eerste FLASH-onderzoek, inclusief het primaire eindpunt en de belangrijkste inclusie- en exclusiecriteria. Er wordt verwacht dat de verlengde behandeling van 18 weken in één cyclus statistisch het verhoogde effect van HyBryte zal aantonen over een langer, "echt" behandelingsverloop.

behandelingskuur. De bevestigende Fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenterstudie omvat ongeveer 80 proefpersonen met CTCL in een vroeg stadium. De werkzaamheid en veiligheid van HyBryte?

plaatselijk aangebracht op CTCL-laesies gedurende 18 weken, waarbij elke toepassing 21 (±3) uur later gevolgd wordt door de toediening van veilig, zichtbaar licht met een golflengte van 500 tot 650 nm. Het licht zal worden toegediend vanaf 6 J/cm2 tweemaal per week. Dit wordt verhoogd met 2 J/cm2 totdat: 1) de patiënt een graad 1 erytheem ervaart, 2) de patiënt de maximale dosis van 30 J/cm2 bereikt, of 3) de patiënt de behandelingstijd niet kan verdragen, wat het eerst komt.

Alle laesies van de patiënt die direct beschikbaar zijn voor blootstelling aan de zichtbare lichtbron worden behandeld en 3 tot 5 indexlaesies bij elke patiënt worden prospectief geïdentificeerd en geïndexeerd voor de evaluatie van de gemodificeerde samengestelde beoordeling van de ernst van indexlaesies (mCAILS) vóór de randomisatie (baseline). Het primaire werkzaamheidseindpunt zal worden beoordeeld op het percentage patiënten in elk van de twee behandelingsgroepen (d.w.z. HyBryte? en placebo) dat een gedeeltelijke of volledige respons (ja/nee) van de behandelde laesies bereikt, gedefinieerd als een = 50% reductie in de totale mCAILS-score voor de 3-5 indexlaesies na 18 weken behandeling in vergelijking met de totale mCAILS-score bij baseline.

Andere secundaire metingen zullen de respons op de behandeling (inclusief duur), mate van verbetering, tijd tot terugval en veiligheid beoordelen. Na de behandeling worden alle patiënten elke 4 weken gevolgd gedurende in totaal 12 weken (tot en met week 30). De Data Monitoring Committee (DMC) zal één (1) tussentijdse analyse uitvoeren wanneer ongeveer 60% van het totale aantal proefpersonen het primaire eindpunt heeft bereikt.

Het primaire werkzaamheidseindpunt en de belangrijkste veiligheidseindpunten zullen worden geanalyseerd. Er kan een herberekening van de steekproefgrootte worden uitgevoerd na onderzoek van de veronderstellingen of de studie kan worden stopgezet wegens nutteloosheid, veiligheidsproblemen of overweldigende werkzaamheid. Soligenix, de deelnemende klinische onderzoekers en al het personeel dat betrokken is bij de uitvoering van de studie zullen tot aan de voltooiing van de studie blind blijven voor de studiebehandeling.