Regulus Therapeutics Inc. kondigde positieve topline veiligheids- en PK-gegevens aan van haar Fase 1 SAD klinische studie van RGLS8429. Daarnaast kondigde de onderneming de start aan van de Fase 1b MAD klinische studie van RGLS8429. Samenvatting van de resultaten van de Fase 1 SAD-studie: De Fase 1 SAD-studie toonde aan dat RGLS8429 een gunstig veiligheids- en PK-profiel heeft. RGLS8429 werd goed verdragen en er werden geen ernstige bijwerkingen gerapporteerd.

Onder de 32 proefpersonen die werden behandeld met RGLS8429 of placebo, waren er negen bijwerkingen die allemaal licht waren, behalve één (sinusinfectie) die als matig ernstig werd beoordeeld. Voorlopige resultaten suggereren dat de plasmablootstelling evenredig is met de dosis over de vier geteste doses en gunstig afsteekt bij de PK-gegevens van de eerste-generatieverbinding, RGLS4326. Fase 1b MAD-studie gestart: De fase 1b MAD-studie is een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij patiënten met ADPKD. De primaire doelstellingen van de MAD-studie zijn het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van RGLS8429 en het evalueren van de werkzaamheid van de behandeling met RGLS8429 op drie verschillende dosisniveaus, waaronder veranderingen in polycystines, cyste-niervolume (htTKV) en algemene nierfunctie. Het eerste geplande dosisniveau dat zal worden getest bij patiënten met ADPKD is 1 mg/kg om de week gedurende drie maanden.

Topline gegevens van het eerste cohort patiënten worden verwacht in 1H 2023.