Regulus Therapeutics Inc. kondigde aan dat het de inschrijving van het tweede cohort patiënten in de lopende Fase 1b MAD-studie van RGLS8429 voor de behandeling van ADPKD heeft voltooid. Het bedrijf verwacht te kunnen beginnen met het doseren van het derde cohort na een evaluatie van alle beschikbare cohort 2-veiligheidsgegevens, wat gepland staat voor oktober 2023. Over ADPKD Autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD), veroorzaakt door mutaties in de PKD1- of PKD2-genen, is een van de meest voorkomende monogene menselijke aandoeningen en een belangrijke oorzaak van nierziekte in het eindstadium.

RGLS8429 werd goed verdragen, er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld en de plasmablootstelling was ongeveer lineair over de vier geteste doses en is vergelijkbaar met de PK-gegevens van de eerste-generatieverbinding. In april 2023 kondigde Regulus de voltooiing aan van de inclusie van het eerste cohort patiënten in de Fase 1b MAD-studie en na beoordeling van alle beschikbare veiligheidsgegevens, werd overgegaan naar het tweede cohort waar patiënten gedurende drie maanden om de andere week 2 mg/kg RGLS8429 of placebo zullen krijgen. Het bedrijf heeft onlangs ook de 27 weken durende chronische toxiciteitsstudie van RGLS8429 bij muizen afgerond.

Er werd geen RGLS8429-gerelateerde toxiciteit, inclusief effecten op het CZS, waargenomen bij elk dosisniveau tot de hoogste dosis van 300 mg/kg die om de week werd toegediend.