Regulus Therapeutics Inc. kondigde aan dat de inclusie van het derde cohort patiënten in de Fase 1b MAD-studie van RGLS8429 voor de behandeling van ADPKD is voltooid. De Fase 1b MAD-studie is een dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek waarin de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek (PK/PD) van RGLS8429 wordt geëvalueerd bij volwassen patiënten met ADPKD. Het onderzoek zal de behandeling met RGLS8429 evalueren op drie verschillende, op gewicht gebaseerde dosisniveaus, waaronder het meten van veranderingen in polycystines, voor lengte gecorrigeerd totaal niervolume (htTKV), cystearchitectuur en algehele nierfunctie.

Het derde cohort wordt gedoseerd met 3 mg/kg RGLS8429 of placebo om de andere week gedurende drie maanden. Het protocol werd gewijzigd om een vierde cohort proefpersonen op te nemen die een open-label vaste dosis RGLS8429 zullen krijgen om de biomarker- en veiligheidsgegevens te vergelijken met de op gewicht gebaseerde dosering.