Regulus Therapeutics Inc. kondigde aan dat het bedrijf, na beoordeling van alle beschikbare veiligheidsgegevens, is begonnen met de screening van het vierde cohort patiënten in de Fase 1b MAD-studie van RGLS8429 voor de behandeling van ADPKD. Patiënten in het vierde cohort zullen gedurende drie maanden een open-label vaste dosis van 300 mg RGLS8429 om de andere week ontvangen. Het studieprotocol is gewijzigd om maximaal 30 proefpersonen in het vierde cohort op te nemen om de potentiële invloed op het totale niervolume bij patiënten met APDKD verder te onderzoeken.

PC1 en PC2 zijn de eiwitproducten van respectievelijk de PKD1- en PKD2-genen en er is aangetoond dat deze direct correleren met de ernst van de ziekte. Het bedrijf heeft het protocol gewijzigd om een vierde cohort van maximaal 30 proefpersonen op te nemen die gedurende drie maanden een vaste dosis van 300 mgRGLS8429 om de andere week toegediend zullen krijgen.