Regulus Therapeutics Inc. kondigde de dosering aan van de eerste patiënt in het tweede cohort van de Fase 1b MAD-studie van RGLS8429 voor de behandeling van ADPKD. De Fase 1b MAD-studie is een dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek waarin de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek (PK/PD) van RGLS8429 bij volwassen patiënten met ADPKD worden geëvalueerd. Het onderzoek zal de behandeling met RGLS8429 evalueren op drie verschillende dosisniveaus, waaronder het meten van veranderingen in polycystines, voor lengte gecorrigeerd totaal niervolume (htTKV), cystearchitectuur en algehele nierfunctie.

Patiënten in het tweede cohort krijgen 2 mg/kg RGLS8429 of placebo om de andere week gedurende drie maanden. Het eerste cohort kreeg 1 mg/kg RGLS8429 of placebo om de andere week gedurende drie maanden. Alle beschikbare geblindeerde veiligheidsgegevens voor het tweede cohort zullen worden beoordeeld voordat er verder wordt gegaan met het derde cohort.

Meer informatie over het klinische MAD-onderzoek is beschikbaar op clinicaltrials.gov (NCT05521191).