Ocugen, Inc. heeft een algemene zakelijke update gegeven. Bovendien nemen de OCU410 en OCU410ST modifier gentherapie programma's van het bedrijf momenteel patiënten op met respectievelijk GA secundair aan droge AMD (dAMD) en de ziekte van Stargardt. In februari 2024 voltooide Ocugen de dosering van patiënten in het eerste cohort van de Fase 1/2 OCU410ST studie voor de ziekte van Stargardt, en in maart werd de dosering voltooid voor het eerste cohort van de OCU410 studie voor GA.

Het huidige behandelingslandschap voor zowel GA als de ziekte van Stargardt is uiterst beperkt. De GA-markt met naar schatting 1 miljoen patiënten in de VS heeft een impuls gekregen door recente goedkeuringen van geneesmiddelen. Deze behandelingsopties hebben echter aanzienlijke beperkingen, omdat ze meerdere injecties per jaar vereisen (wat invloed heeft op de therapietrouw) en zich slechts richten op één pathway die bijdraagt aan GA.

OCU410 -reguleert meerdere pathways die betrokken zijn bij de ziekte, waaronder: vetmetabolisme, regulatie van ontsteking, oxidatieve stress en membraanaanvalcomplex (complement); en heeft het potentieel om een eenmalige behandeling voor het leven te bieden. Momenteel is er geen goedgekeurde behandeling voor mensen die lijden aan de ziekte van Stargardt, een blindheidsziekte die alleen al in de V.S. ongeveer 40.000 mensen treft.

Het team van Ocugen heeft strategisch middelen toegewezen om de voortdurende vooruitgang van de gentherapiestudies te bevorderen en blijft overheidsfinanciering nastreven om de vaccinatieprogramma's te ondersteunen. In het vierde kwartaal van 2023 kondigde de onderneming aan dat haar kandidaat-vaccin voor slijmvliesziekten, OCU500, werd gekozen voor het miljarden kostende NIAID Project NextGen initiatief. Als gevolg hiervan zal OCU500 medio 2024 aan klinische proeven beginnen. In het geplande fase 1 klinische onderzoek zal OCU500 getest worden via twee verschillende slijmvliesroutes: inhalatie in de longen en als neusspray.

Alle toediening van het klinische onderzoek wordt geleid door NIAID. NeoCart®, het 3-D regeneratieve celtherapieplatform van de Vennootschap voor kraakbeenherstel, blijft op schema om een Fase 3-studie te beginnen in de tweede helft van 2024, afhankelijk van de beschikbaarheid van financiering. Ocugen voltooide vorig jaar de renovatie van een cGMP-faciliteit van wereldklasse voor de productie van NeoCart®, die sindsdien zijn definitieve goedkeuring en ingebruiknamecertificaat heeft ontvangen.

Tegelijkertijd evalueert het bedrijf mogelijkheden voor NeoCart om de waarde voor aandeelhouders en patiënten te maximaliseren. Modifier Gene Therapies OCU400 ? Afstemming ontvangen met FDA voor brede RP indicatie in de Fase 3 klinische studie van OCU400?het eerste gentherapieprogramma dat een brede indicatie krijgt voor RP.

Het aangepaste Fase 3-studieontwerp zal 150 volwassen en pediatrische RP-patiënten met RHO en andere genmutaties geassocieerd met RP omvatten. In december kende de FDA de RMAT-aanwijzing toe aan OCU400 voor de behandeling van RP. RP treft meer dan 100.000 mensen in de VS en 1,6 miljoen wereldwijd.

OCU410 ? Bevindt zich momenteel in fase 1/2 van de klinische ontwikkeling met actieve inschrijving van patiënten. De eerste patiënt werd gedoseerd in de Fase 1/2-studies ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van OCU410 voor GA secundair aan dAMD in december 2023.

Dosering is voltooid voor Cohort 1 (lage dosis). OCU410ST ? Bevindt zich momenteel in de Fase 1/2 fase van klinische ontwikkeling met actieve inschrijving van patiënten.

De eerste patiënt werd gedoseerd in de Fase 1/2-studie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van OCU410ST voor de ziekte van Stargardt in november 2023. De dosering is voltooid voor Cohort 1 (lage dosering). De Data and Safety Monitoring Board voor de OCU410ST klinische studie heeft bepaald dat het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel voor OCU410ST gunstig is en heeft de dosering van de gemiddelde dosis OCU410ST in de dosis-escalatiefase van de studie goedgekeurd.