Ocugen, Inc. kondigt aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) het Investigational New Drug (IND) amendement van het bedrijf heeft goedgekeurd om een Fase 3 klinische studie te starten met OCU400, een modificerende gentherapie productkandidaat die wordt ontwikkeld voor retinitis pigmentosa (RP). De Fase 3 studie zal een steekproefgrootte van 150 deelnemers hebben?één arm met 75 deelnemers met de RHO-genmutatie en de andere arm met 75 deelnemers die gen agnostisch zijn. In elke arm worden de deelnemers 2:1 gerandomiseerd naar respectievelijk de behandelingsgroep (2,5 x 1010 vg/oog van OCU400) en onbehandelde controlegroep.

In de fase 1/2 klinische studie van OCU400 was een MLMT-schaal (Multi-Luminance Mobility Testing) het primaire functionele eindpunt. Voor de Fase 3 klinische studie van OCU400 zal een bijgewerkte mobiliteitscursus worden gebruikt?Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA)? die een breder bereik van lichtintensiteit (0,04-500 Lux) en Luxniveaus (0-9) omvat met een uniforme correlatie tussen Luxniveau en Luxintensiteit.

Momenteel zijn er in de Verenigde Staten ongeveer 110.000 patiënten met RP en wereldwijd 1,6 miljoen patiënten. Van deze patiënten heeft meer dan 10% de genetische mutatie RHO. Ocugen kondigde eerder aan dat OCU400 weesgeneesmiddel- en RMAT-aanwijzingen heeft gekregen van de FDA.

Met de start van de Fase 3 klinische studie blijft OCU400 op schema voor de BLA goedkeuringsdoelstelling van 2026.