OCUGEN, INC. Ocugen, Inc. kondigde aan dat de Data Safety and Monitoring Board (DSMB) voor de OCU410ST klinische studie onlangs bijeen is gekomen en de dosering heeft goedgekeurd voor de medium dosis van OCU410ST in de dosis-escalatiefase van de studie. Tot op heden werden drie patiënten met de ziekte van Stargardt gedoseerd in de Fase 1/2 klinische studie. Nog eens drie patiënten zullen worden gedoseerd met de gemiddelde dosis (Cohort 2) en drie patiënten met de hoge dosis (Cohort 3) van OCU410ST in de fase van dosisescalatie.
De klinische GARDian-studie zal de veiligheid en werkzaamheid van unilaterale subretinale toediening van OCU410ST bij patiënten met de ziekte van Stargardt beoordelen en zal in twee fasen worden uitgevoerd. Fase 1 is een multicenter, open-label, dosis variërend onderzoek bestaande uit drie dosisniveaus [lage dosis (3,75×1010 vg/mL), gemiddelde dosis (7,5×1010 vg/mL) en hoge dosis (2,25×1011 vg/mL)]. Fase 2 is een gerandomiseerde, uitkomstgeoriënteerde, dosisuitbreidingsstudie waarin volwassen en pediatrische proefpersonen in een verhouding van 1:1:1 worden gerandomiseerd naar een van de twee OCU410ST-dosisgroepen of naar een onbehandelde.
Het bedrijf zal doorgaan met het verstrekken van klinische updates. Ocugen zet zich in om oplossingen te vinden voor mensen met erfelijke netvliesaandoeningen voor wie geen effectieve behandelingsopties bestaan. Hoewel het een weesziekte is, lijden alleen al in de Verenigde Staten ongeveer 40.000 mensen aan de ziekte van Stargardt.
De ziekte van Stargardt is een genetische oogaandoening die netvliesdegeneratie en gezichtsverlies veroorzaakt. De ziekte van Stargardt is de meest voorkomende vorm van erfelijke maculadegeneratie. Het progressieve gezichtsverlies bij de ziekte van Stargardt wordt veroorzaakt door de degeneratie van fotoreceptorcellen in het centrale deel van het netvlies, de macula.
Verminderd centraal zicht door verlies van fotoreceptoren in de macula is het kenmerk van de ziekte van Stargardt. Enig perifeer zicht blijft meestal behouden. De ziekte van Stargardt ontwikkelt zich meestal tijdens de kindertijd of adolescentie, maar de leeftijd waarop de ziekte begint en de snelheid waarmee de ziekte zich ontwikkelt kunnen variëren.
Het retinale pigmentepitheel (RPE), een laag cellen die de fotoreceptoren ondersteunt, wordt ook aangetast bij mensen met de ziekte van Stargardt. OCU410ST maakt gebruik van een AAV toedieningsplatform voor de retinale toediening van het RORA (RAR Related Orphan Receptor A) gen. Het vertegenwoordigt de modificerende gentherapiebenadering van Ocugen, die gebaseerd is op de Nucleaire Hormoon Receptor (NHR) RORA die de pathways reguleert die verband houden met de ziekte van Stargardt, zoals lipofuscinevorming, oxidatieve stress, vorming van pluimen, ontsteking en netwerken voor celoverleving.
