Ocugen, Inc. kondigde aan dat de Data and Safety Monitoring Board voor de Fase 1/2 ArMaDa klinische studie voor OCU410 onlangs bijeen is gekomen en goedkeuring heeft gegeven om verder te gaan met de dosering van de medium dosis van OCU410 in de dosis-escalatiefase van de studie. Drie proefpersonen met geografische atrofie (GA) kregen tot nu toe een dosis in de fase 1/2 klinische studie. Nog eens drie patiënten zullen worden gedoseerd met de gemiddelde dosis (Cohort 2) en drie patiënten met de hoge dosis (Cohort 3) van OCU410 in de fase van dosisescalatie.

De huidige goedgekeurde producten voor de behandeling van GA hebben belangrijke beperkingen, omdat ze meerdere injecties per jaar vereisen en slechts gericht zijn op één pathway die bijdraagt aan GA. OCU410 reguleert meerdere routes die betrokken zijn bij de ziekte, waaronder: vetmetabolisme, ontsteking, oxidatieve stress en membraanaanvalcomplex (complement). De klinische studie van ArMaDa zal de veiligheid van eenzijdige subretinale toediening van OCU410 bij personen met GA beoordelen en zal in twee fasen worden uitgevoerd.

Fase 1 is een multicenter, open-label, dosisveranderend onderzoek bestaande uit drie dosisniveaus [lage dosis (2,5×1010 vg/mL), gemiddelde dosis (5×1010 vg/mL) en hoge dosis (1,5 ×1011 vg/mL)]. Fase 2 is een gerandomiseerde, uitkomstgeoriënteerde, dosisuitbreidende studie waarin proefpersonen in een 1:1:1 ratio gerandomiseerd zullen worden naar ofwel een van de twee OCU410 behandelingsgroepen ofwel naar een onbehandelde controlegroep. Ocugen zet zich in om oplossingen te vinden voor erfelijke netvliesaandoeningen en blindheidsaandoeningen die miljoenen mensen treffen.

GA is een vergevorderde vorm van droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie en treft ongeveer 1 miljoen mensen in de Verenigde Staten. dAMD treft ongeveer 10 miljoen Amerikanen en meer dan 266 miljoen mensen wereldwijd. Het wordt gekenmerkt door het dunner worden van de macula.

De macula is het deel van het netvlies dat verantwoordelijk is voor helder zicht in de directe gezichtslijn. dAMD gaat gepaard met een langzame achteruitgang van het netvlies met submaculaire drusen (kleine witte of gele puntjes op het netvlies), atrofie, verlies van de maculaire functie en aantasting van het centrale gezichtsvermogen. dAMD maakt 85-90% uit van de totale AMD-populatie.

OCU410 maakt gebruik van een AAV-toedieningsplatform voor de retinale toediening van het RORA-gen (ROR Related Orphan Receptor A). Het RORA-eiwit speelt een belangrijke rol in het vetmetabolisme, vermindert lipofuscine-afzettingen en oxidatieve stress, en heeft een ontstekingsremmende rol en remt het complementsysteem in in-vitro en in-vivo (diermodel) studies. Deze resultaten tonen aan dat OCU410 in staat is om meerdere pathways aan te pakken die gekoppeld zijn aan de pathofysiologie van dAMD.

Ocugen ontwikkelt AAV-RORA als een eenmalige gentherapie voor de behandeling van GA.