Ocugen, Inc. kondigt aan dat de dosering is voltooid in het eerste cohort van de Fase 1/2 GARDian klinische studie voor OCU410ST (AAV5-hRORA)?een modificerende gentherapiekandidaat die wordt ontwikkeld voor de ziekte van Stargardt. De ziekte van Stargardt is een blindheidsziekte die ongeveer 35.000 mensen treft in de Verenigde Staten alleen. Tot 10 vooraanstaande retinale chirurgiecentra in de Verenigde Staten nemen deel aan de klinische studie met GARDian.

In het eerste cohort kregen 3 proefpersonen 200L enkelvoudige subretinale toediening van de lage dosis (3,75x1010 vg/mL) OCU410ST. De GARDian klinische studie zal de veiligheid van eenzijdige subretinale toediening van OCU410ST bij proefpersonen met de ziekte van Stargardt beoordelen en zal in twee fasen worden uitgevoerd. Fase 1 is een multicenter, open-label, dosis variërend onderzoek bestaande uit drie dosisniveaus [lage dosis (3,75×10E10 vg/mL), gemiddelde dosis (7,5×10E10 vg/mL) en hoge dosis (2,25×10E11 vg/mL)].

Fase 2 is een gerandomiseerde, uitkomstgeoriënteerde, dosisuitbreidingsstudie waarin volwassen en pediatrische proefpersonen in een verhouding van 1:1:1 worden gerandomiseerd naar een van de twee OCU410ST-dosisgroepen of naar een onbehandelde. Het bedrijf zal klinische updates blijven geven.