Ocugen, Inc. heeft aangekondigd dat het Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau de studieopzet, eindpunten en geplande statistische analyse van de cruciale OCU400 fase 3 liMeliGhT klinische studie voor retinitis pigmentosa (RP) heeft beoordeeld en heeft aangegeven dat de in de VS gebaseerde studie aanvaardbaar is voor indiening van een aanvraag voor een handelsvergunning. EMA gaf deze opinie op basis van de veiligheid en verdraagbaarheid van OCU400 aangetoond in de Fase 1/2 studie. De Fase 3 liMeliGhT studie zal een steekproefgrootte van 150 deelnemers hebben, voornamelijk in de VS?één arm van 75 deelnemers met RHO-genmutaties en de andere arm met 75 deelnemers die gen agnostisch zijn (die meerdere genmutaties vertegenwoordigen die geassocieerd zijn met RP).

In elke arm worden de deelnemers 2:1 gerandomiseerd naar respectievelijk de behandelingsgroep (2,5 x 1010 vg/oog van OCU400) en onbehandelde controlegroep. Het positieve wetenschappelijke advies van de EMA komt overeen met de goedkeuring van het IND-amendement door de Amerikaanse FDA om de Fase 3 liMeliGhT klinische studie met OCU400 te starten. OCU400 is de eerste gentherapie die Fase 3 ingaat met een brede RP indicatie.

Eerder ontving OCU400 een brede Orphan Drug Designation voor RP en Leber congenitale amaurose in de EU. Het EMA-advies is een zeer gunstig resultaat, omdat het mogelijk de tijd en kosten zal verminderen om een vergunning voor het in de handel brengen in de EU te verkrijgen. Met deze mijlpaal blijft OCU400 op schema voor de BLA- en MAA-goedkeuringsdoelen van 2026.