Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd. heeft aangekondigd dat de aanvraag van een fase 3 IND voor FP-001 42 mgin patiënten met centrale vroegtijdige puberteit is goedgekeurd door de Taiwanese FDA. Nieuwe geneesmiddelnaam of code: FP-001 42 mg (CAMCEVI 42 mg, depotformulering voor 6 maanden); Indicatie: voor de behandeling van centrale vroegrijpe puberteit; Geplande ontwikkelingsstadia: uitvoeren van een fase 3 klinische studie en indienen van een New Drug Application (NDA); Huidig ontwikkelingsstadium: Indiening aanvraag/goedkeuring/afkeuring/elk klinisch onderzoek (inclusief tussentijdse analyse): Foresee heeft een fase 3 IND (Investigational New Drug) aanvraag van FP-001 42 mg voor de behandeling van patiënten met centrale vroegrijpe puberteit ingediend bij Taiwan FDA op 15 december 2022. Foresee heeft de goedkeuringsbrief van Taiwan FDA ontvangen, de fase 3 klinische studie kan worden voortgezet;; Deze fase 3 klinische studie is een open-label, single-arm, multinationale, multicenter studie.

De populatie die zal worden opgenomen bestaat uit pediatrische patiënten in de leeftijd van 2-9 jaar met de diagnose CPP. Ongeveer 98 proefpersonen zullen worden ingeschreven op locaties in de Verenigde Staten, Europa, China en Taiwan.; Volgens de voorschriften van de Amerikaanse FDA mag Foresee vanaf 19 augustus 2022 doorgaan met de fase 3 klinische studie voor FP-001 42 mg bij patiënten met CPP in de VS. Zie de MOPS aankondiging van 22 augustus 2022; de klinische studie wordt gestart.; GeneScience Pharmaceuticals heeft op 2 november 2022 van de NMPA bericht ontvangen dat de fase 3 klinische studie aanvraag in China voor FP-001 42 mg bij patiënten met CPP is geaccepteerd voor substantiële beoordeling.

De klinische studie in China kan beginnen als er binnen 60 werkdagen na de aanvaarding voor substantiële beoordeling geen negatieve adviezen of vragen zijn van de NMPA. Zie de MOPS-aankondiging van 2 november 2022. Daarnaast heeft Foresee op 23 december 2022 een fase 3 CTA (Clinical Trial Application) voor FP-001 42 mg bij patiënten met CPP ingediend bij het EMA, deze CTA wordt momenteel door de regelgevende instantie beoordeeld.; Op basis van de klinische studieopzet zullen patiënten twee injecties FP-001 42 mg krijgen met tussenpozen van 6 maanden: de eerste dosis op dag 0 en de tweede dosis op week 24, en zij zullen gedurende maximaal 48 weken worden gevolgd om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van FP-001 42 mg te evalueren.

Het primaire eindpunt is het percentage patiënten met serum Luteïniserend Hormoon (LH) concentraties < 4 mIU/mL op week 24 in de intent-to-treat (ITT) populatie: Geschatte datum van voltooiing: De klinische studie zal naar verwachting in 2025 worden voltooid. Het tijdstip van voltooiing wordt bepaald door de feitelijke toestand van de rekrutering.; Marktsituatie: Centrale vroegtijdige puberteit (CPP) is een aandoening die een vroege seksuele ontwikkeling veroorzaakt bij meisjes en jongens, omdat hun ohypothalamus - hypofyse - gonadale axiso te vroeg werd geactiveerd, waardoor kinderen te vroeg in de puberteit komen, tussen 2 jaar en 9 jaar. Terwijl de puberteit normaal gesproken begint tussen 8 en 13 jaar bij meisjes en tussen 9 en 14 jaar bij jongens, beginnen patiënten met centrale vroegtijdige puberteit al vóór de puberteit tekenen te vertonen.

De ontwikkeling van secundaire geslachtskenmerken begint, zoals meisjes die borsten ontwikkelen en hun menstruatie beginnen; bij jongens groeien de geslachtsdelen en wordt de stem dieper. Geschat wordt dat CPP voorkomt bij 1 op de 5.000 tot 10.000 kinderen. CPP komt vaker voor bij meisjes dan bij jongens, met een verhouding vrouw/man van ongeveer 20:1.