CStone Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) voor pralsetinib voor de behandeling van rearranged tijdens transfectie (RET) fusie-positieve lokaal gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) is aanvaard in Hong Kong, China. Pralsetinib is een krachtige en selectieve RET-remmer die ontdekt is door CStone's partner Blueprint Medicines. CStone heeft een exclusieve samenwerkings- en licentieovereenkomst met Blueprint Medicines voor de ontwikkeling en commercialisering van pralsetinib in Groot-China, dat het vasteland van China, Hong Kong, Macau en Taiwan omvat. De NDA-acceptatie van pralsetinib in Hongkong, China, is gebaseerd op de resultaten van de wereldwijde fase 1/2 ARROW-studie. Deze studie is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van pralsetinib te evalueren bij patiënten met RET-fusiepositief NSCLC, RET-mutant medullaire schildklierkanker (MTC), en andere gevorderde vaste tumoren met RET-fusies. De resultaten van de ARROW-studie bij wereldwijde patiënten met gevorderde RET-fusie-positieve NSCLC zijn in juni 2021 gepresenteerd tijdens de jaarvergadering van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in 2021. Vanaf een afkoelingsdatum van 6 november 2020 liet pralsetinib duurzame klinische voordelen zien bij patiënten met RET-fusie-positief NSCLC die bij aanvang meetbare ziekte hadden en een startdosis van 400 mg eenmaal daags kregen. Bij 68 behandelings-naïeve patiënten was het totale responspercentage (ORR) 79% (95% CI: 68%, 88%). Het percentage complete respons (CR) was 6%, 10% van de patiënten had complete regressie van de doeltumoren, en 74% van de patiënten had een partiële respons (PR). De mediane duur van de respons (DOR) werd niet bereikt (95% CI: 9,0 maanden, niet bereikt). Bij 126 patiënten die eerder chemotherapie op basis van platina hadden gekregen, was de ORR 62% (95% CI: 53%, 70%). Het CR-percentage was 4%, 12% van de patiënten had volledige regressie van de doeltumoren, en 58 % van de patiënten had een PR. De mediane DOR was 22,3 maanden (95% CI: 15,1 maanden, niet bereikt). Op de afsluitingsdatum van de gegevens waren in totaal 471 patiënten ingeschreven, verdeeld over tumortypes, met een pralsetinibdosis die begon met 400 mg eenmaal daags. De meest voorkomende behandelingsgerelateerde adverse events (AE's) die door de onderzoekers werden gemeld waren neutropenie, verhoogd aspartaataminotransferase, anemie, verlaagd aantal witte bloedcellen, verhoogd alanineaminotransferase, hypertensie, constipatie en asthenie.