BridgeBio Pharma, Inc. en Kyowa Kirin Co. hebben een partnerschap aangekondigd waarin BridgeBio's dochteronderneming, QED Therapeutics, aan Kyowa Kirin een exclusieve licentie verleent voor de ontwikkeling en commercialisering van infigratinib voor achondroplasie, hypochondroplasie en andere skeletdysplasieën in Japan. In ruil hiervoor ontvangt BridgeBio een vooruitbetaling van USD 100 miljoen en royalty's van maximaal twintig procent op de verkoop van infigratinib in Japan, met de mogelijkheid van aanvullende betalingen op basis van mijlpalen.

Infigratinib is een orale kleine molecule die is ontwikkeld om FGFR3 te remmen en zo FGFR3-gedreven skeletdysplasieën bij de bron aan te pakken, waaronder achondroplasie en hypochondroplasie. In december 2023 heeft BridgeBio het eerste kind gedoseerd in PROPEL 3, een één jaar durende, 2:1 gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase 3-studie, waarin de werkzaamheid en veiligheid van infigratinib wordt geëvalueerd bij kinderen met achondroplasie in de leeftijd van 3 tot < 18 jaar met open groeischijven. De Fase 3 bouwt voort op het succes van PROPEL 2, een Fase 2 studie met infigratinib bij achondroplasie die een toename van +3,38 cm/jaar in de jaarlijkse groeisnelheid liet zien, het sterkste klinische resultaat dat tot nu toe is gepubliceerd.

In Japan zal Kyowa Kirin in 2024 besprekingen starten met het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) van Japan, met als doel om in 2025 een Japanse registratiestudie te starten.