BridgeBio Pharma, Inc. deelde de positieve resultaten van het Fase III-onderzoek in Japan naar acoramidis bij volwassenen met transthyretine-gemedieerde amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM), uitgevoerd door Alexion, AstraZeneca Rare Disease. De resultaten kwamen overeen met die in het wereldwijde BridgeBio ATTRibute-CM fase III-onderzoek (NCT03860935), waaronder overleving, cardiovasculair gerelateerde ziekenhuisopnames en andere metingen van verbeterde functies (gemeten met de zes-minuten-looptest) en kwaliteit van leven (gemeten met de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score) na 30 maanden. Dit onderzoek in Japan werd uitgevoerd ter ondersteuning van lokale registratie.

In dit onderzoek met één arm, waarbij patiënten gedurende 30 maanden met acoramidis werden behandeld, werd acoramidis goed verdragen, werden er geen veiligheidssignalen van potentieel klinisch belang geïdentificeerd en werd er geen sterfte gemeld. De gegevens zullen op een aanstaande medische bijeenkomst worden gepresenteerd en ter beoordeling aan de Japanse gezondheidsinstantie worden voorgelegd. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, heeft een exclusieve licentie met BridgeBio's dochteronderneming Eidos Therapeutics, Inc. voor de ontwikkeling en commercialisering van acoramidis in Japan.

Acoramidis is een experimentele, volgende generatie, orale, zeer krachtige kleine molecule stabilisator van transthyretine (TTR), ontworpen om maximale stabilisatie te bereiken en natief TTR te behouden.