BridgeBio Pharma, Inc. presenteerde de resultaten van de verkennende CMR-substudie van ATTRibute-CM, het Fase 3-onderzoek naar acoramidis in ATTR-CM. Deze gegevens werden gepresenteerd op de American College of Cardiology (ACC) Annual Scientific Sessions & Expo tijdens een gemodereerde postersessie door Yousef Razvi, M.D. van University College London. ATTRibute-CM is ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van acoramidis te bestuderen, een onderzochte, volgende generatie, oraal toegediende, zeer krachtige, kleine molecule stabilisator van TTR.

Op basis van de positieve resultaten van ATTRibute-CM heeft BridgeBio een NDA ingediend bij de Amerikaanse FDA, die is geaccepteerd met een PDUFA-actiedatum van 29 november 2024, en een MAA bij het Europees Geneesmiddelenbureau, waarover in 2025 een besluit wordt verwacht. CMR-beeldvorming werd op de basislijn uitgevoerd vóór de eerste dosis bij 35 deelnemers of binnen drie maanden na de eerste dosis bij 17 deelnemers (bereik 14-105 dagen); latere CMR-beeldvorming werd uitgevoerd na 12, 24 en 30 maanden bij personen die beschikbaar waren om beeldvorming te ondergaan, wat werd beïnvloed door overleving. De beelden werden centraal gelezen in het Nationale Amyloïdose Centrum op een manier die geblindeerd was voor andere klinische gegevens.

De bevindingen waren onder andere: Belangrijke CMR-beeldvormingsparameters die de cardiale structuur meten, waaronder de gemiddelde geïndexeerde linkerventrikelmassa, bleken stabiel te zijn of een tendens tot verbetering te vertonen bij acoramidis versus verslechtering bij placebo gedurende 30 maanden; Behandeling met acoramidis behield of was geassocieerd met een tendens tot verbetering van maatregelen van de cardiale functie, waaronder linkerventrikel ejectiefractie en slagvolume in vergelijking met initiële metingen en in vergelijking met placebo.