(Alliance News) - AstraZeneca PLC heeft vrijdag gezegd dat de positieve resultaten van een Fase 3-studie met acoramidis consistent zijn met de wereldwijde bevindingen en dat het medicijn dichter bij registratie in Japan komt.

De Fase 3-studie van het farmaceutische bedrijf uit Cambridge, Engeland, testte acoramidis in Japan bij volwassenen met transthyretine-gemedieerde amyloïde cardiomyopathie, of ATTR-CM, een zeldzame en dodelijke ziekte die progressieve weefselschade veroorzaakt die uitmondt in hartfalen.

AstraZeneca zei dat de "positieve" resultaten in Japan "consistent" waren met die van de wereldwijde ATTRibute-CM Fase 3 studie van BridgeBio Pharma Inc. Criteria waren onder andere overleving, hartgerelateerde ziekenhuisopnames en levenskwaliteit na 30 maanden, waarbij de onderzoekers uiteindelijk streefden naar "een grotere geschatte overlevingskans na 30 maanden dan die welke werd waargenomen bij placebopatiënten in ATTRibute-CM".

AstraZeneca's Alexion, AstraZeneca Rare Disease - dat AstraZeneca in het leven riep na de overname van Alexion Pharmaceuticals Inc in 2021 - heeft een exclusieve licentie met BridgeBio-filiaal Eidos Therapeutics Inc voor de ontwikkeling en commercialisering van acoramidis in Japan.

AstraZeneca voegde eraan toe dat de "zeer krachtige" stabilisator op basis van kleine moleculen goed werd verdragen door patiënten, "zonder dat er veiligheidssignalen van potentieel klinisch belang werden geïdentificeerd".

"Met een van de grootste pijplijnen voor amyloïdose in de industrie, waarin meerdere therapeutische modaliteiten worden onderzocht, werken we aan een nieuwe definitie van behandeling en zorg en bieden we nieuwe hoop voor deze achtergestelde gemeenschap," zei Mark Dunoyer, Chief Executive Officer van Alexion. "Deze positieve resultaten ondersteunen onze ambitie om acoramidis zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor mensen die leven met ATTR-CM in Japan."

Aandelen in AstraZeneca stonden vrijdagochtend in Londen 0,2% hoger op 10.447,28 pence.

Door Emma Curzon, verslaggever bij Alliance News

Reacties en vragen naar newsroom@alliancenews.com

Copyright 2024 Alliance News Ltd. Alle rechten voorbehouden.