BridgeBio Pharma, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de indiening van de New Drug Application (NDA) van het bedrijf voor acoramidis, een onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van ATTR-CM, heeft geaccepteerd. De aanvraag is gebaseerd op de positieve resultaten van ATTRibute-CM, het Fase 3 onderzoek van het bedrijf dat is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van acoramidis te evalueren, een onderzoeksgeneesmiddel van de volgende generatie, oraal toegediend, zeer krachtig, kleine molecule stabilisator van transthyretine (TTR). De FDA heeft 29 november 2024 als actiedatum vastgesteld onder de PDUFA.

De FDA heeft het bedrijf ook laten weten dat het momenteel niet van plan is om een vergadering van een adviescommissie te houden om de aanvraag te bespreken. In juli 2023 kondigde BridgeBio positieve resultaten aan van ATTRibute-CM, waarbij een zeer statistisch significant resultaat werd gerapporteerd, aangetoond door een Win Ratio van 1,8 (p < 0,0001) op het primaire eindpunt (een hiërarchische analyse met prioritering in volgorde: ACM, dan frequentie van CVH, dan verandering vanaf de uitgangswaarde in N-terminal prohormone of brain natriuretic peptide (NT-proBNP), dan verandering vanaf de uitgangswaarde in 6-minuten loopafstand (6MWD)). Acoramidis werd goed verdragen en er werden geen veiligheidssignalen van potentieel klinisch belang geïdentificeerd.

BridgeBio heeft ook analyses van ATTRibute-CM gepresenteerd op het European Society of Cardiology Congress 2023 en op de American Heart Association Scientific Sessions 2023. Het bedrijf heeft ook de goedkeuring ontvangen van zijn aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen bij het Europees Geneesmiddelenbureau en bereidt zich voor op aanvullende wereldwijde registraties.