BridgeBio Pharma, Inc. en Sentynl Therapeutics, Inc. hebben aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de Europese Commissie heeft aanbevolen om onder uitzonderlijke omstandigheden toestemming te verlenen voor het in de handel brengen van NULIBRY® (fosdenopterine) voor injectie als de eerste therapie voor de behandeling van patiënten met molybdeencofactor-deficiëntie (MoCD) Type A. MoCD Type A is een uiterst zeldzame en progressieve aandoening, waarvan bekend is dat er wereldwijd minder dan 150 patiënten aan lijden, met een mediane overleving van vier jaar. NULIBRY is een cPMP-substraatvervangingstherapie van de eerste categorie, die in 2021 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is goedgekeurd om het risico van sterfte bij patiënten met MoCD Type A te verminderen. Als NULIBRY door de Europese Commissie wordt goedgekeurd, zou het de eerste en enige goedgekeurde therapie in de EU voor MoCD Type A zijn. In maart 2022 verwierf Sentynl de wereldwijde rechten op NULIBRY en is het verantwoordelijk voor de verdere ontwikkeling en commercialisering van NULIBRY in de Verenigde Staten en de ontwikkeling, productie en commercialisering van fosdenopterine wereldwijd. Sentynl en BridgeBio delen de ontwikkelingsverantwoordelijkheden via de goedkeuring van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen onder versnelde beoordeling bij het EMA en via de goedkeuring van de reglementaire indiening van NULIBRY bij het Israëlische Ministerie van Volksgezondheid.

Het positieve CHMP-advies wordt ondersteund door gegevens uit drie klinische studies die de werkzaamheid van NULIBRY aantoonden voor de behandeling van patiënten met MoCD Type A, vergeleken met gegevens uit een natuurlijke geschiedenisstudie. Deze studies toonden aan dat NULIBRY het risico op overlijden met 86% verminderde en de overlevingskans op drie jaar tot 86% verhoogde, vergeleken met 52% in de onbehandelde, genotype-gematchte, historische controlegroep in de natuurlijke-historiestudie. Op basis van de aanbeveling van het CHMP wordt later dit jaar een besluit van de EC, die vergunning verleent voor het in de handel brengen van de aanvragen in de EU, verwacht over de NULIBRY-aanvraag.

De aanbeveling voor een vergunning voor het in de handel brengen onder uitzonderlijke omstandigheden wordt toegekend aan geneesmiddelen waarbij de aanvrager geen uitgebreide gegevens kan verstrekken onder normale gebruiksomstandigheden omdat de ziekte die behandeld wordt zo zeldzaam is. In april 2022 ontving BridgeBioNew Drug Application (NDA) Approval in Principle van het Israëlische ministerie van Volksgezondheid en de aanvraag ondergaat momenteel de laatste beoordelingsprocessen.