Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het een aanvraag heeft ingediend voor goedkeuring om een Fase 1 klinische studie te starten met ARO-SOD1, een RNAi-gebaseerd onderzoeksgeneesmiddel dat is ontworpen om de expressie van superoxide dismutase 1 (SOD1) in het centrale zenuwstelsel (CZS) te verminderen als mogelijke behandeling voor patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) veroorzaakt door SOD1-mutaties. ARO-SOD1 is de eerste therapeutische kandidaat die is ontworpen voor toediening aan het CZS om klinische studies aan te vatten en die gebruik maakt van het TRiMTM-platform (Targeted RNAi Molecule) van Arrowhead. In afwachting van goedkeuring door de regelgevende instanties, is Arrowhead van plan om verder te gaan met AROSOD1-1001, een Fase 1 gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dosis-escalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ARO-SOD 1 te evalueren bij volwassen patiënten met ALS die een SOD1-mutatie hebben die beschouwd wordt als de oorzaak van ALS.

De studie is ontworpen om maximaal 24 proefpersonen aan te trekken. Er werd een aanvraag ingediend bij een ethische commissie in overeenstemming met het aanmeldingsproces voor klinische proeven van het Australian Department of Health and Ageing, Therapeutic Goods Administration.