Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. Kondigt nieuwe Fase 2-gegevens van plozasiran aan, gepubliceerd in JAMA Cardiology en gepresenteerd op de 73e jaarlijkse wetenschappelijke sessie en tentoonstelling van het American College of Cardiology
07 april 2024 om 15:00 uur
Delen
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. presenteerde de definitieve gegevens van de dubbelblinde behandelingsperiode van haar Fase 2-studie SHASTA-2 met het onderzoeksteam plozasiran (voorheen ARO-APOC3) bij patiënten met ernstige hypertriglyceridemie (SHTG). De resultaten van de SHASTA-2 studie toonden dramatische, consistente en aanhoudende verlagingen van Apolipoproteïne C-III (APOC3) en triglyceriden en verbetering van meerdere atherogene lipoproteïneniveaus. Deze gegevens werden vandaag in een late mondelinge presentatie gepresenteerd tijdens de 73e Annual Scientific Session & Expo (ACC.24) van het American College of Cardiology in Atlanta en tegelijkertijd gepubliceerd in het tijdschrift JAMA Cardiology.
Behandeling met plozasiran leidde tot dosisafhankelijke, placebogecorrigeerde verlagingen van triglyceriden (primair eindpunt) van -49% (P < 0,001), -53% (P < 0,001), en -57% (P < 0,001).001), aangedreven door placebogecorrigeerde verminderingen in APOC3 van -68% (P < 0,001), -72% (P < 0,001) en -77% (P < 0,001) op week 24, na ontvangst van twee doses van respectievelijk 10 mg, 25 mg en 50 mg plozasiran. De gemiddelde maximale, niet-placebogecorrigeerde verlagingen van triglyceriden en APOC3 ten opzichte van de uitgangswaarde waren tot 86% en 90% en traden gewoonlijk op rond week 16 of week 20. Significante en duurzame verlagingen van triglyceriden en APOC3 hielden aan tot week 48, 36 weken na de laatste dosis.
Er was beperkte interpatiëntvariabiliteit in farmacodynamische respons tussen alle plozasiran-behandelingsgroepen. Van de patiënten die met plozasiran werden behandeld, bereikte 90,6% op week 24 een triglyceridenniveau van minder dan 500 mg/dL, het niveau dat in verband wordt gebracht met een verhoogd risico op acute pancreatitis. Bovendien bereikte 48,4% van de patiënten normale triglyceridenwaarden van minder dan 150 mg/dL op week 24.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ontwikkelt geneesmiddelen voor de behandeling van hardnekkige ziekten door de genen die deze ziekten veroorzaken het zwijgen op te leggen. De therapieën van het bedrijf, die gebruikmaken van een brede portfolio van ribonucleïnezuur (RNA) verbindingen en toedieningswijzen, zetten het RNA-interferentiemechanisme (RNAi) in werking om doelgenen snel, diep en duurzaam uit te schakelen. Het TRiMTM-platform (Targeted RNAi Molecule) van het bedrijf maakt gebruik van ligand-gemedieerde toediening en is ontworpen om weefselspecifieke targeting mogelijk te maken terwijl het structureel eenvoudig is. Het richt zich op verschillende therapeutische gebieden, zoals cardiometabolisme, longen, lever, spieren en het centrale zenuwstelsel. Het bedrijf heeft ongeveer 14 onderzoeksgeneesmiddelen in klinische fase (negen in volledige eigendom en vijf in partnerverband), die variëren in ontwikkelingsstadium van Fase I tot Fase III. De pijplijnproducten van het bedrijf omvatten Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 en ARO-SOD1.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. Kondigt nieuwe Fase 2-gegevens van plozasiran aan, gepubliceerd in JAMA Cardiology en gepresenteerd op de 73e jaarlijkse wetenschappelijke sessie en tentoonstelling van het American College of Cardiology