Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het een Expanded Access Program (EAP) is gestart om het onderzoeksplozasiran beschikbaar te maken buiten een klinische studie voor patiënten met familiair chylomicronemie syndroom (FCS) die voldoen aan bepaalde criteria om in aanmerking te komen voor het programma. Arrowhead zal ook nieuwe definitieve klinische Fase 2-gegevens presenteren van het dubbelblinde gedeelte van de SHASTA-2-studie van plozasiran in een laattijdige mondelinge presentatie tijdens de komende American College of Cardiology 73e Annual Scientific Session & Expo (ACC.24), die wordt gehouden in Atlanta op 6-8 april 2024. Arrowhead streeft ernaar om nieuwe onderzoeksgeneesmiddelen zo snel en efficiënt mogelijk naar patiënten met ernstige ziekten te brengen. Het EAP van het bedrijf is een potentiële route voor patiënten met ernstige of onmiddellijk levensbedreigende ziekten of aandoeningen om toegang te krijgen tot een onderzoeksgeneesmiddel voor behandeling buiten klinische studies om, wanneer er geen vergelijkbare of bevredigende alternatieve behandelingsopties beschikbaar zijn. Het plozasiran EAP is bedoeld voor mensen die leven met FCS. Zoals bij elk experimenteel geneesmiddel dat niet is goedgekeurd door regelgevende instanties, is het mogelijk dat het experimentele plozasiran niet effectief is bij de behandeling van de diagnose of aandoening, en kunnen er risico's verbonden zijn aan het gebruik ervan. Plozasiran, voorheen ARO-APOC3 genoemd, is een eerste in zijn klasse onderzoekstherapeuticum op basis van RNA-interferentie (RNAi) dat is ontwikkeld om de productie van apolipoproteïne C-III (APOC3) te verminderen. APOC3 is een bestanddeel van triglyceriderijke lipoproteïnen (TRL's) en een belangrijke regulator van het triglyceridenmetabolisme. APOC3 verhoogt het triglyceridengehalte in het bloed door de afbraak van TRL's door lipoproteïnelipase en de opname van TRL-restanten door leverreceptoren in de lever te remmen. Het doel van de behandeling met plozasiran is om het APOC3-niveau te verlagen, waardoor het triglyceridenniveau daalt en de lipiden weer normaler worden.
In meerdere klinische onderzoeken toonde het onderzoeksgeneesmiddel plozasiran verminderingen aan van triglyceriden en meerdere atherogene lipoproteïnen bij patiënten met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS), ernstige hypertriglyceridemie (SHTG) en gemengde dyslipidemie (MD). Plozasiran heeft tot op heden een gunstig veiligheidsprofiel laten zien, waarbij bijwerkingen in de behandeling zijn gemeld die de comorbiditeiten en onderliggende aandoeningen van de onderzoekspopulaties weerspiegelen. Plozasiran wordt momenteel onderzocht in de fase 3 klinische PALISADE-studie bij patiënten met FCS, die volgens schema medio 2024 zal worden afgerond. Fase 2-onderzoeken bij patiënten met SHTG en MD, respectievelijk SHASTA-2 en MUIR, zijn voltooid en aanvullende fase 3-onderzoeken zijn gepland om binnenkort te beginnen.