Arrowhead Pharmaceuticals start Fase 1/2a studie van ARO-CFB voor de behandeling van complement-gemedieerde nierziekte
24 april 2024 om 13:30 uur
Delen
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat het de eerste proefpersonen heeft gedoseerd in een Fase 1/2a klinische studie (NCT06209177) van ARO-CFB, het onderzoekstherapeutische RNA-interferentie (RNAi) van het bedrijf, in maximaal 66 gezonde vrijwilligers en patiënten met complement-gemedieerde nierziekte. In preklinische studies zorgde ARO-CFB voor een diepe en duurzame vermindering van de leverproductie van complementfactor B, die betrokken is bij de activering van de alternatieve complementroute en geassocieerd wordt met de pathogenese van ziekten waarbij complementactivering een rol speelt. ARO-CFB is het tweede klinische programma dat is ontwikkeld om ziekten aan te pakken die geassocieerd worden met activering van de complementroute, het eerste was ARO-C3, een Fase 1 programma dat zich richt op complementcomponent 3. Het bedrijf kijkt uit naar de verdere ontwikkeling van beide programma's om te onderzoeken of deze kandidaten kunnen voorzien in de aanzienlijke medische behoefte die nog bestaat in de behandeling van verschillende complement gemedieerde ziekten.
ARO-CFB is ontworpen om de hepatische expressie van complementfactor B (CFB) te verminderen. CFB speelt een belangrijke regulerende rol bij het versterken van de activering van de alternatieve complementroute en is geïdentificeerd als een veelbelovend therapeutisch doelwit. ARO-CFB wordt ontwikkeld als een potentiële behandeling voor door complement gemedieerde nierziekten zoals immunoglobuline A nefropathie (IgAN), wereldwijd de meest voorkomende glomerulaire ziekte en met een hoog levenslang risico op progressie naar nierziekte in het eindstadium. Daarnaast kan ARO-CFB klinische toepassingen hebben bij niet-renale ziekten waarbij complementactivering een rol speelt.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ontwikkelt geneesmiddelen voor de behandeling van hardnekkige ziekten door de genen die deze ziekten veroorzaken het zwijgen op te leggen. De therapieën van het bedrijf, die gebruikmaken van een brede portfolio van ribonucleïnezuur (RNA) verbindingen en toedieningswijzen, zetten het RNA-interferentiemechanisme (RNAi) in werking om doelgenen snel, diep en duurzaam uit te schakelen. Het TRiMTM-platform (Targeted RNAi Molecule) van het bedrijf maakt gebruik van ligand-gemedieerde toediening en is ontworpen om weefselspecifieke targeting mogelijk te maken terwijl het structureel eenvoudig is. Het richt zich op verschillende therapeutische gebieden, zoals cardiometabolisme, longen, lever, spieren en het centrale zenuwstelsel. Het bedrijf heeft ongeveer 14 onderzoeksgeneesmiddelen in klinische fase (negen in volledige eigendom en vijf in partnerverband), die variëren in ontwikkelingsstadium van Fase I tot Fase III. De pijplijnproducten van het bedrijf omvatten Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 en ARO-SOD1.