Catalyst Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat Catalyst een definitieve overeenkomst heeft gesloten met Santhera Pharmaceuticals Holding waarbij Catalyst een exclusieve Noord-Amerikaanse licentie-, productie- en leveringsovereenkomst zal aangaan voor Santhera's productkandidaat voor onderzoek, vamorolone, een dissociatief steroïde dat momenteel door de FDA wordt beoordeeld voor de behandeling van Duchenne Musculaire Dystrofie ("DMD"). De licentieovereenkomst levert een veelbelovend aanvullend product voor de groeiende portefeuille zeldzame neurowetenschappelijke producten van Catalyst en maakt verdere uitbreiding mogelijk naar andere zeldzame neurologische ziekten die voorzien in aanzienlijke onvervulde medische behoeften. Naast de Noord-Amerikaanse rechten, die bestaan uit het grondgebied van de Verenigde Staten, Canada en Mexico, geeft de transactie Catalyst het recht van eerste onderhandeling voor vamorolone in Europa en Japan, mochten Santhera partnerschapsmogelijkheden nastreven.

Vamorolone werd onderzocht voor de indicatie DMD, een zeldzame neuromusculaire aandoening. Santhera diende een New Drug Application ("NDA") in voor vamorolone, ondersteund door klinische gegevens van de positieve, cruciale Fase 2b-studie VISION-DMD, die het primaire eindpunt met statistisch significantie overtrof ten opzichte van placebo. De NDA voor vamorolone is geaccepteerd en wordt momenteel beoordeeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration ("FDA") voor de behandeling van DMD.

De FDA heeft de Prescription Drug User Fee Act ("PDUFA") actiedatum vastgesteld op 26 oktober 2023.