Santhera Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de China National Medical Products Administration (NMPA) de aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) voor vamorolone bij Duchenne spierdystrofie (DMD), ingediend door Sperogenix Therapeutics, Santhera's gespecialiseerde partner voor zeldzame ziekten in China, met voorrang heeft beoordeeld. Het Center for Drug Evaluation (CDE) van de Chinese geneesmiddelenautoriteit NMPA heeft de indiening geaccepteerd en een prioriteitsbeoordeling toegekend voor vamorolone in DMD voor patiënten van 4 jaar en ouder, wat, afhankelijk van een positief resultaat, zou kunnen leiden tot goedkeuring in het eerste kwartaal van 2025. Eerder nam het COB vamorolone voor de behandeling van DMD op in het Breakthrough Therapy Program, dat zich richt op ernstige ziekten waarvoor geen effectieve behandeling bestaat en dat geneesmiddelen omvat die duidelijke klinische voordelen bieden ten opzichte van bestaande behandelingen.

Duchenne spierdystro Murphy is een zeldzame neuromusculaire ziekte waaraan ongeveer 70.000 patiënten in China lijden. Op dit moment is er geen goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van DMD in China, waardoor er een grote medische behoefte en therapeutische kloof is, vooral gezien het toenemende aantal diagnoses waardoor meer patiënten toegang krijgen tot gespecialiseerde behandelcentra. De NDA in China wordt ondersteund door een uitgebreid gegevenspakket dat eind 2023/begin 2024 heeft geleid tot goedkeuring van vamorolone in de VS, de EU en het VK.

Het bewijs voor klinische werkzaamheid en veiligheid was gebaseerd op gegevens van de positieve pivotale VISION-DMD-studie, die superioriteit van vamorolone ten opzichte van placebo aantoonde, en drie open-labelstudies waarin vamorolone werd toegediend in doses tussen 2 en 6 mg/kg/dag gedurende een totale behandelingsperiode van maximaal 30 maanden. Daarnaast bevatte de indiening gegevens van drie open-labelonderzoeken waarin vamorolone werd toegediend in doses tussen 2 en 6 ukg/dag voor een totale behandelingsperiode van maximaal 30 maanden [1-4]. De indiening wordt verder ondersteund door een onderzoek waarin de farmacokinetische parameters van vamorolone bij gezonde volwassen Chinese vrijwilligers werden onderzocht.

Duchenne musculaire dystrofie (DMD) is een zeldzame erfelijke X-chromosoomgebonden ziekte, die bijna uitsluitend mannen treft. DMD wordt gekenmerkt door ontsteking die bij de geboorte of kort daarna optreedt. De ontsteking leidt tot spierfibrose en wordt klinisch gekenmerkt door progressieve spierdegeneratie en -zwakte.

Belangrijke mijlpalen in de ziekte zijn het verlies van de mobiliteit, het verlies van zelfvoeding, het begin van beademing onder begeleiding en de ontwikkeling van cardiomyopathie. DMD vermindert de levensverwachting tot vóór het vierde decennium als gevolg van ademhalings- en/of hartfalen.orticosteroïden zijn de huidige zorgstandaard voor de behandeling van DMD.