Santhera Pharmaceuticals Holding AG kondigde de lancering aan van AGAMREE (vamorolon) voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij patiënten van 4 jaar en ouder, ongeacht de onderliggende mutatie en ambulante status, in Duitsland. AGAMREE is het eerste en enige geneesmiddel voor DMD dat volledige goedkeuring heeft gekregen in de EU en, na goedkeuring in de VS afgelopen oktober en in het VK vorige week, is het de eerste geautoriseerde behandeling voor patiënten met de ziekte in alle drie de gebieden. Deze lancering volgt op de goedkeuring van AGAMREE door de Europese Commissie op 18 december 2023 voor alle 27 EU-lidstaten en voor IJsland, Liechtenstein en Noorwegen.

Als onderdeel van de vergunning voor het in de handel brengen, erkende het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) klinisch belangrijke veiligheidsvoordelen van AGAMREE met betrekking tot het behoud van normaal botmetabolisme, dichtheid en groei in vergelijking met standaard corticosteroïden, naast een vergelijkbare werkzaamheid. Patiënten behandeld met AGAMREE of placebo vertoonden een normale en vergelijkbare groei, terwijl groeiachterstand werd waargenomen bij kinderen behandeld met prednison. Bovendien behielden patiënten die overschakelden van een standaard corticosteroïde naar AGAMREE het voordeel van de werkzaamheid en herstelden ze hun groei en botgezondheid.