Santhera Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) AGAMREE® (vamorolone) orale suspensie 40 mg/ml heeft goedgekeurd voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij patiënten van 2 jaar en ouder. De goedkeuring van AGAMREE® door de FDA was gebaseerd op de gegevens van de cruciale Fase 2b VISION-DMD studie, aangevuld met veiligheidsinformatie uit drie open-label studies, inclusief uitbreidingsstudies. In deze studies werd AGAMREE toegediend in doses variërend van 2 tot 6 mg/kg/dag, met een verlengingsperiode tot 48 maanden.

Vergeleken met de huidige standaardbehandeling met corticosteroïden vertoonde deze nieuwe behandeling een vergelijkbare werkzaamheid, met gegevens die wezen op een vermindering van bijwerkingen, met name gerelateerd aan botgezondheid, groeipad en gedrag. De studies in het ontwikkelingsprogramma werden uitgevoerd door Santhera's partner ReveraGen en 32 academische klinische studiecentra in 11 landen. Met de goedkeuring van AGAMREE door de FDA voor DMD, zal Catalyst USD 36 miljoen betalen aan Santhera, bestaande uit een mijlpaal van USD 10 miljoen voor de goedkeuring van het bedrijf en een bijkomende USD 26 miljoen om de mijlpaalverplichtingen van gecontracteerde derden te dekken.

Bovendien zal Catalyst, volgens de voorwaarden van de overeenkomst, aan Santhera op de verkoop gebaseerde mijlpaalbetalingen van maximaal USD 105 miljoen betalen, evenals tot laag-tien procentuele royalty's, en zal zij de overeenkomstige royaltyverplichtingen van Santhera ten opzichte van derden op de verkoop van vamorolone voor alle indicaties in Noord-Amerika overnemen. Santhera zal nu de Amerikaanse vergunning voor het in de handel brengen (NDA) van AGAMREE overdragen aan haar partner Catalyst Pharmaceuticals, die een exclusieve licentie heeft voor AGAMREE in Noord-Amerika en van plan is om het product in het eerste kwartaal van 2024 in de VS te lanceren. In Europa wordt, na het positieve advies van de CHMP ontvangen op 12 oktober 2023, goedkeuring van AGAMREE (vamorolone) voor de behandeling van DMD door de Europese Commissie verwacht eind 2023.

Na goedkeuring zal AGAMREE het enige geneesmiddel zijn dat volledig is goedgekeurd in beide gebieden, de EU en de VS, voor de behandeling van DMD.