Santhera Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat het CHMP een positief advies heeft uitgebracht ten gunste van de goedkeuring van AGAMREE®? (vamorolone) voor de behandeling van DMD-patiënten van 4 jaar en ouder. In de aanbeveling voor goedkeuring erkent het CHMP het positieve baten-risicoprofiel van AGAMREE in deze patiëntenpopulatie, inclusief bepaalde veiligheidsvoordelen van AGAMREE in vergelijking met standaard corticosteroïden bij de behandeling van DMD.

Santhera plant een eerste commerciële lancering in Duitsland in het eerste kwartaal van 2024, afhankelijk van goedkeuring door de EC. Het klinische bewijs voor de werkzaamheid en veiligheid van AGAMREE (vamorolone") dat werd ingediend bij de regelgevende instanties, werd verkregen uit de positieve cruciale VISION-DMD studie en drie open-label studies (inclusief uitbreidingen), waarin vamorolone werd toegediend in doses tussen 2 en 6 mg/kg/dag gedurende een totale behandelingsperiode van maximaal 30 maanden, evenals een externe vergelijkende studie (FOR-DMD) en verschillende klinisch-farmacologische studies. De studies werden uitgevoerd door Santhera's partner ReveraGen en 32 academische klinische studiecentra in 11 landen.

In het cruciale VISION-DMD-onderzoek behielden jongens die behandeld werden met vamorolone gemiddeld een groei die vergelijkbaar was met die van jongens die behandeld werden met placebo, terwijl degenen die behandeld werden met prednison gemiddeld een groeistagnatie doormaakten. Patiënten die na 24 weken overschakelden van prednison naar vamorolone, konden gemiddeld gedurende de rest van het onderzoek hun groei hervatten. In tegenstelling tot corticosteroïden resulteerde vamorolone niet in een vermindering van het botmetabolisme zoals gemeten door botbiomarkers, noch in een significante vermindering van de botmineralisatie in de wervelkolom zoals gemeten door Dual-Energy X-Ray Absorptiometry (DXA) na 48 weken in de klinische studies.

Santhera zal doorgaan met het verzamelen van gegevens om de effectiviteit en veiligheidsdifferentiatie van vamorolone op de lange termijn verder te karakteriseren. Binnen ongeveer twee maanden na het positieve CHMP-advies wordt een besluit van de EC over de vergunning voor het in de handel brengen verwacht. Afhankelijk van de goedkeuring zal AGAMREE het eerste en enige geneesmiddel zijn dat volledig is goedgekeurd door de EMA voor de behandeling van DMD en de vergunning voor het in de handel brengen zal geldig zijn in alle 27 lidstaten van de Europese Unie en in IJsland, Liechtenstein en Noorwegen.

Potentiële lanceringen van AGAMREE in de EU, met Duitsland als koploper, zijn gepland voor het eerste kwartaal van 2024. In de V.S. heeft de FDA de PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) actiedatum voor haar regelgevende beslissing over de NDA van vamorolone vastgesteld op 26 oktober 2023. Afhankelijk van goedkeuring is Santhera's licentiepartner Catalyst Pharmaceuticals van plan om vamorolone in Q1-2024 in de VS te lanceren.