Catalyst Pharmaceuticals Inc. kondigde aan dat het door vakgenoten beoordeelde tijdschrift Neurology de studie van Santhera Pharmaceutical ("Santhera") met de titel "Efficacy and Safety of Vamorolone over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy" (werkzaamheid en veiligheid van kamorolon gedurende 48 weken bij jongens met Duchenne spierdystrofie) heeft gepubliceerd, waarin de resultaten van de VISION-DMD-studie van Santhera worden gepresenteerd. Catalyst heeft de exclusieve rechten om AGAMREE® (vamorolone) in Noord-Amerika te commercialiseren.

Santhera meldt dat de VISION-DMD-studie een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde en prednisongecontroleerde klinische studie was van 2 doses vamorolon bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (?DMD?) in de leeftijd van vier jaar tot jonger dan zeven jaar bij aanvang, die werd uitgevoerd op 33 locaties in 11 landen van 2018 tot 2021. Op basis van het gepubliceerde onderzoek heeft Santhera gemeld dat de resultaten van het VISION-DMD-onderzoek het werkzaamheids- en veiligheidsprofiel van vamorolon op lange termijn ondersteunen en concluderen dat vamorolon over het algemeen goed werd verdragen, consistent met de bevindingen van het 24 weken durende onderzoek, zoals eerder gepubliceerd in JAMA Neurology. Zoals geciteerd in het recente persbericht van Santhera, vermeldt de Neurology-publicatie van hun studie: In totaal werden 121 deelnemers met DMD gerandomiseerd.

Vamorolone bij een dosis van 6 mg/kg/d toonde behoud van verbetering voor alle motorische uitkomsten tot week 48 (bijv. voor het primaire resultaat, tijd tot staan vanuit rugligging [TTSTAND] snelheid, week 24 kleinste kwadraten gemiddelde [LSM] [SE] 0,052 [0,0130] stijgingen/s vs week 48 LSM [SE] 0,0446 [0,0138]). Na 48 weken liet vamorolon in een dosis van 2 mg/kg/d vergelijkbare verbeteringen zien als 6 mg/kg/d voor North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (vamorolon 6 mg/kg/d? vamorolon 2 mg/kg/d LSM [SE] 0,49 [1,14]; 95% CI -1,80 tot 2,78, p = 0,67), maar minder verbetering voor andere motorische uitkomsten. De placebogroep voor vamorolon 6 mg/kg/d liet snelle verbeteringen zien na 20 weken behandeling, die het voordeel benaderden dat werd gezien bij 48 weken behandeling met vamorolon 6 mg/kg/d voor TTSTAND, tijd om 10 m te rennen/lopen en NSAA.

Er was een significante verbetering in lineaire groei na de overgang in de prednison- naar vamorolon 6 mg/kg/d-groep, en een snelle omkering van de prednison-geïnduceerde afname in botomzetbiomarkers in beide groepen. Er was een toename in BMI na 24 weken behandeling die zich vervolgens stabiliseerde voor beide vamorolongroepen. AGAMREE® (vamorolone) orale suspensie 40 mg/ml is goedgekeurd voor commercialisering in de Verenigde Staten voor de behandeling van DMD.